XORTX Therapeutics Inc. kondigde de voltooiing aan van de eerder aangekondigde Type B Pre-phase 3 bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) op 16 september 2022. Voorafgaand aan deze bijeenkomst heeft XORTX op 28 juli 2022 een "Pre-Phase-3 Briefing Package" ingediend bij de FDA en antwoorden ontvangen van, en geantwoord aan de FDA voorafgaand aan de bijeenkomst. Tot op heden heeft het bedrijf met succes talrijke onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten afgerond die tot deze vergadering leiden en vordert het zijn XRx-008-programma voor de behandeling van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD").

De O&O-activiteiten van het afgelopen jaar in de aanloop naar deze bijeenkomst omvatten de productie van GMP oxypurinol van klinische kwaliteit, de afronding van de formulering van het geneesmiddel en een aantal niet-klinische studies, waaronder de karakterisering van de verbeterde orale biologische beschikbaarheid van de eigen formulering van oxypurinol in diermodellen. De onderneming is begonnen met de klinische farmacokinetische studie OXY-XRX-101 en heeft eerder dit jaar de eerste en tweede resultaten van deze studie gerapporteerd. Deze belangrijke mijlpalen en secundaire farmacokinetische modellering van de gegevens van het XRx-008-programma van de onderneming positioneerden XORTX goed voor diepgaande besprekingen tijdens de Pre-Phase 3-bijeenkomst met de FDA.

Voorafgaand aan de bijeenkomst met de FDA bevatte het Pre-Phase 3 Briefing Package een actuele samenvatting van het uitgebreide werk dat voor het XRx-008-programma is verricht, inclusief updates over chemie, productie, farmacologie, toxicologie, klinische resultaten tot nu toe en regelgevende en klinische plannen. De FDA heeft dit pakket met gegevens en de bijbehorende vragen aan het agentschap bekeken en reageerde met minimale opmerkingen over het tot dusver verrichte werk en richtte zijn feedback op de klinische planning van XORTX. Als gevolg van de minimale bezorgdheid van de FDA lag de nadruk van de vergadering op het optimaliseren van het proefontwerp.

Op basis van de discussie gelooft XORTX dat het goed gepositioneerd is om een succesvolle, enkelvoudige registratie fase 3 klinische studie en bijbehorende overwegingen te voltooien. De besprekingen tijdens de bijeenkomst boden de onderneming waardevolle richtlijnen en duidelijkheid over de kritische stappen die nodig zijn om een succesvolle klinische studie en goedkeuring voor het op de markt brengen te realiseren. Een bijzonder waardevol aspect van het advies van de FDA was de nadruk op de manier waarop de onderneming marktgoedkeuring zou kunnen verkrijgen met een enkele fase 3-registratiestudie om de werkzaamheid en veiligheid aan te tonen.

Na deze ontmoeting met de FDA blijven de plannen van XORTX voor een enkel fase 3-registratieonderzoek centraal staan.