KemPharm, Inc. kondigde de start aan van een fase 2 klinische studie die KP1077 evalueert als behandeling voor idiopathische hypersomnia (IH), een zeldzame neurologische slaapstoornis. KP1077 bestaat uitsluitend uit serdexmethylfenidaat (SDX), KemPharm's eigen prodrug van d-methylfenidaat. SDX is onlangs door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van IH.

De Fase 2 klinische studie is een dubbelblind, placebo-gecontroleerd, gerandomiseerd, dosis-optimaliserend, multi-center onderzoek waarin de werkzaamheid en veiligheid van KP1077 voor de behandeling van IH wordt geëvalueerd. KemPharm verwacht ongeveer 48 volwassen patiënten met IH in meer dan 30 centra in de Verenigde Staten in te schrijven. Deel 1 van het onderzoek zal bestaan uit een vijf weken durende open-label titratiefase waarin patiënten worden geoptimaliseerd naar een van de vier doses SDX (80, 160, 240 of 320 mg/dag).

Deel 2 van de studie zal bestaan uit een twee weken durende gerandomiseerde, dubbelblinde, terugtrekkingsfase, waarin tweederde van de deelnemers aan de studie hun geoptimaliseerde dosis blijven ontvangen, terwijl het resterende derde deel placebo krijgt. De deelnemers worden verder ingedeeld in twee gelijkmatig verdeelde cohorten. Het eerste cohort krijgt een enkele dagelijkse dosis vlak voor het slapen gaan, en het tweede cohort krijgt de helft van de dagelijkse dosis kort na het ontwaken en de helft van de dagelijkse dosis voor het slapen gaan.

Het primaire eindpunt is de veiligheid en verdraagbaarheid van SDX. Het belangrijkste secundaire eindpunt is de verandering in de totale score van de Epworth Sleepiness Scale (ESS). Aanvullende verkennende eindpunten zijn de Patient Global Impression of Severity (PGI-S), de Clinical Global Impression of Severity (CGI-S), verandering in de totale score op de Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS), en een nieuwe schaal om de symptomen en de ernst van oBrain Fogo te beoordelen.

Geschat wordt dat momenteel 37.000 patiënten gediagnosticeerd zijn met IH en behandeling zoeken, hoewel de totale populatie veel groter kan zijn door patiënten die geen behandeling zoeken, niet gediagnosticeerd zijn en verkeerd gediagnosticeerd zijn. KP1077 heeft mogelijk het potentieel om een groot deel van de IH-markt te veroveren op basis van de verwachte klinische differentiatie en de mogelijkheid om te worden gebruikt in combinatie met op natriumoxybaat gebaseerde producten. Serdexmethylfenidaat (SDX) is KemPharm's eigen prodrug van d-methylfenidaat (d-MPH) en het enige actieve farmaceutische ingrediënt (API) in KP1077, KemPharm's belangrijkste klinische kandidaat die wordt ontwikkeld als behandeling voor idiopathische hypersomnie (IH) en narcolepsie.

KemPharm is momenteel bezig met een multicenter, dosis-optimaliserend, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, gerandomiseerd terugtrekkings Fase 2 klinisch onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van KP1077 als behandeling voor IH te evalueren. SDX is ook de primaire API in AZSTARYS®, een eenmaal daags product voor de behandeling van aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD) bij patiënten van zes jaar en ouder, dat in de VS wordt gecommercialiseerd door Corium, Inc., en is de enige API in KP879, dat KemPharm ontwikkelt als een behandeling voor stoornissen door stimulerend gebruik (SUD). SDX is door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van IH, en de Amerikaanse Drug Enforcement Agency (DEA) heeft SDX geclassificeerd als een schema IV gereguleerde stof, gebaseerd op bewijs dat SDX een lager misbruikpotentieel heeft in vergelijking met d-MPH, een schema II gereguleerde stof.