Bristol Myers Squibb en 2seventy bio, Inc. kondigden aan dat het Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) positief (8-3) stemde dat Abecma (idecabtagene vicleucel) een gunstig baten/risicoprofiel liet zien voor patiënten met triple-class blootgesteld recidief of refractair multipel myeloom op basis van de resultaten van de crucotale fase 3 studie KarMMa-3, inclusief het belangrijke secundaire eindpunt van algehele overleving. De aanbeveling van de ODAC zal worden overwogen door de FDA tijdens haar lopende herziening van de aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor Abecma voor deze patiëntenpopulatie. De FDA heeft nog geen nieuwe actiedatum toegekend voor de herziening van de sBLA.

De positieve stem van de ODAC volgde op de bespreking van de tussentijdse algemene overlevingsgegevens van de KarMMa-3 studie die werd gepresenteerd op de 2023 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition in december 2023. Abecma werd onlangs goedgekeurd in Japan en Zwitserland voor patiënten met recidief en/of refractair multipel myeloom die ten minste twee eerdere therapieën hebben gekregen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38 antilichaam op basis van de KarMMa-3 studie, waardoor het de eerste CAR T celtherapie is die wettelijke goedkeuring heeft gekregen voor gebruik in eerdere therapielijnen voor patiënten met recidief of refractair multipel myeloom. Abecma ontving ook een positief advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de uitbreiding van de indicatie tot de behandeling van patiënten met triple-class blootgesteld recidief en refractair multipel myeloom na ten minste twee eerdere therapieën, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38 antilichaam en ziekteprogressie hebben aangetoond op de laatste therapie.

Abecma is een CAR T celtherapie die het B-cel maturatie antigeen (BCMA) op het oppervlak van multipel myeloom cellen herkent en eraan bindt, wat leidt tot CAR T celproliferatie, cytokine secretie en daaropvolgende cytolytische doding van BCMA-expresserende cellen. Abecma is de eerste in zijn klasse BCMA-gerichte CAR T cel immunotherapie die is goedgekeurd door de Amerikaanse FDA voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair multipel myeloom na vier of meer eerdere behandelingslijnen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam. Zie de Belangrijke Veiligheidsinformatie hieronder, inclusief Boxed WARNINGS voor Abecma met betrekking tot CRS, neurologische toxiciteiten, Hemofagocytische Lymfohistiocytose/Macrofaagactiveringssyndroom en langdurige cytopenie.

Abecma wordt gezamenlijk ontwikkeld en gecommercialiseerd in de VS als onderdeel van een co-ontwikkeling, co-promotie en winstdelingsovereenkomst tussen Bristol Myers Squibb en 2seventy bio. Abecma is ook goedgekeurd in de Europese Unie, Zwitserland, Japan, het Verenigd Koninkrijk en Israël voor volwassen patiënten met triple-klasse blootgesteld recidief of refractair multipel myeloom na drie tot vier of meer eerdere lijnen van therapie. Bristol Myers Squibb is als enige verantwoordelijk voor de productie en commercialisatie van Abecma geneesmiddelen buiten de VS.