Aeterna Zentaris Inc. gaf een update over haar therapeutische en diagnostische ontwikkelingspijplijnprogramma's en schetste de komende belangrijke mijlpalen. Biologische geneesmiddelen die auto-immuniteit wijzigen: Gerichte, zeer specifieke autoimmuniteit wijzigende fusie-eiwitten voor de potentiële behandeling van neuromyelitis optica spectrum stoornis ("NMOSD") en de ziekte van Parkinson. AIM Biologicals vertegenwoordigen een unieke platformtechnologie met het potentieel om de oorzaak en niet alleen de symptomen van auto-immuunziekten en inflammatoire, neurodegeneratieve aandoeningen in een vroeg stadium aan te pakken.

Deze benadering is gebaseerd op de inductie van selectieve en zeer doelspecifieke immuunsensibilisatie op basis van het natuurlijke concept van feto-maternale tolerantie. Recente hoogtepunten: Positief preklinisch proof-of-concept aangetoond in verschillende in-vitro- en in-vivomodellen. Diepgaande profilering van een beperkte reeks kandidaten voor mogelijk gebruik in klinische ontwikkeling.

Bevestiging van het werkingsmechanisme en de werkzaamheid van AIM Biologicalsaco in ex-vivostudies in menselijke bloedmonsters van zowel NMOSD- als PD-patiënten. Volgende stappen: Evaluatie van de productiestrategie en start van de productie van geselecteerde ontwikkelingskandidaten. Lopende compilatie van een uitgebreid preklinisch gegevenspakket voor wetenschappelijke adviesvergaderingen met regelgevende instanties, die naar verwachting in de nabije toekomst zullen plaatsvinden.

Fusie-eiwitten met vertraagde vrijgave van bijschildklierhormoon ("DC-PTH", AEZS-150): Potentiële behandeling voor chronische hypoparathyreoïdie: AEZS-150 is een fusie-eiwit van PTH [1-34] gekoppeld aan een gemodificeerd menselijk groeihormoonbindend eiwit (GHBP). Preklinische resultaten tot nu toe wijzen op de mogelijkheid om calcium- en fosfaatniveaus in het bloed langer en consistenter regelmatig te houden dan met de huidige behandelingen. Dit project is erop gericht om deze slopende weesziekte, waarvoor momenteel geen bevredigende behandelingsmogelijkheden bestaan, aan te pakken met wekelijkse in plaats van dagelijkse injecties.

Recente hoogtepunten: Gedetailleerde profilering van AEZS-150 door in-vitro-onderzoeken en in-vivomodellen van hypoparathyreoïdie. Oprichting van een mastercelbank voor een cellijn die AEZS-150 in goede opbrengst tot expressie brengt. Voortgezette vooruitgang in de ontwikkeling van een productieproces dat geschikt is voor GMP-productie op grotere schaal.

Volgende stappen: Ontmoeting met regelgevende instanties om het ontwikkelingspad voorwaarts te bepalen; Bedrijf verwacht een dergelijke ontmoeting in Q4/2023, en als uitkomst een verkort veiligheids- en toxicologieprogramma aangezien het actieve principe ([1-34]-PTH-fragment) al goedgekeurd en in gebruik is. Start van IND-ondersteunende preklinische studies in 2024. Therapeuticum met macimoreline (AEZS-130): Ghrelineagonist in ontwikkeling voor de behandeling van ALS (ziekte van Lou Gehrig): Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS) is een slopende en dodelijke weesziekte en mensen die aan deze terminale aandoening lijden, hebben weinig behandelingsmogelijkheden.

De meervoudige werkingsmechanismen van Macimorelinacos (AEZS-130) zouden de levenskwaliteit van deze patiënten kunnen verbeteren. Recente hoogtepunten: Succesvolle ontwikkeling van een alternatieve formulering die geschikt is voor gebruik bij ALS. Toenemende gegevens over positieve effecten van de behandeling met AEZS-130 op de overleving van motorneuronen.

Voortgezette evaluatie van AEZS-130 in transgene ALS-muismodellen en in neuronkweken van menselijke patiënten. Voltooiing van de eerste toxicologische en veiligheidsstudies ter ondersteuning van de klinische ontwikkeling als therapeuticum, naast de reeds bestaande veiligheids- en toxicologische gegevens van de diagnostische ontwikkeling van macimoreline. Volgende stappen: Na het bereiken van proof-of-concept zal de Vennootschap een wetenschappelijk adviesgesprek aangaan met regelgevende instanties om de volgende stappen in de ontwikkeling van het programma te bespreken.

Voltooiing van toxicologische en veiligheidsstudies om behandeling gedurende langere perioden te ondersteunen. Diagnostische ontwikkelings- en commercialiseringsupdate: Macimoreline Diagnostic: Goedgekeurd en gecommercialiseerd als test voor groeihormoondeficiëntie bij volwassenen en in klinische Fase 3 ontwikkeling voor het testen op groeihormoondeficiëntie bij kinderen ("CGHD"). Aeterna voert momenteel het centrale Fase 3 veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek AEZS-130-P02 (de acDETECT-trialac) uit waarin macimoreline wordt geëvalueerd voor de diagnose van groeihormoondeficiëntie bij kinderen (acCGHDac).

De meeste klinische locaties in de VS en Europese landen zijn open voor de werving van patiënten. Recente hoogtepunten: Fase 3 Studie: Aanzienlijke vooruitgang geboekt met de werving van DETECT-patiënten, mede door het aantrekken van een extra CRO (Clinical Research Organization). In drie nieuwe landen (Armenië, Slowakije en Turkije) loopt momenteel de aanvraagprocedure voor de klinische DETECT-studie en bijna de helft van de geplande proefpersonen heeft de studie inmiddels afgerond.

MacimorelineCommercialisering: Nadat Novo Nordisk in mei 2023 de volledige rechten op Macrilen voor de V.S. en Canada heeft teruggekregen, richt de Vennootschap zich actief op het vinden van een alternatieve ontwikkelings- en commercialisatiepartner voor Macrilen voor de V.S. en Canada.