Alnylam Pharmaceuticals, Inc. presenteert volledige 18-maanden resultaten van de HELIOS-A Fase 3-studie met Vutrisiran op de jaarlijkse bijeenkomst van de Société Francophone du Nerf Périphérique
14 januari 2022 om 13:00 uur
Delen
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het bedrijf de volledige 18-maanden resultaten van de HELIOS-A Fase 3 studie van vutrisiran, een onderzoeksgeneesmiddel op basis van RNAi in ontwikkeling voor de behandeling van de polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde (hATTR) amyloïdose, zal voorstellen op de jaarlijkse bijeenkomst van de Société Francophone du Nerf Périphérique (SFNP). De bijeenkomst vindt plaats van 21 tot 22 januari in Parijs, Frankrijk, en is een ontmoetingsplaats voor professionals uit de gezondheidszorg die zich richten op het perifere zenuwstelsel. Het bedrijf kondigde eerder in oktober 2021 positieve 18-maands resultaten aan van de HELIOS-A studie. David Adams M.D., Ph.D., Afdeling Neurologie, Coördinator van het Nationaal Referentiecentrum voor Familiaire Amyloïde Polyneuropathie (FAP) en Zeldzame Neuropathieën, Bicêtre Ziekenhuis, Universitaire Ziekenhuizen van Groot Parijs, AP-HP, zal HELIOS-A: Studie van Vutrisiran in Patiënten met hATTR Amyloïdose presenteren op 21 januari 2022. Vutrisiran wordt beoordeeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), het Braziliaanse agentschap voor gezondheidsregulering (ANVISA) en het Japanse agentschap voor geneesmiddelen en medische hulpmiddelen (PMDA). Vutrisiran is aangewezen als weesgeneesmiddel in de VS en de Europese Unie (EU) voor de behandeling van ATTR amyloïdose. Vutrisiran heeft ook een Fast Track aanwijzing gekregen in de V.S. voor de behandeling van de polyneuropathie van hATTR amyloïdose bij volwassenen. In de V.S. heeft vutrisiran een actiedatum onder de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) van 14 april 2022. De Vennootschap ontving de aanwijzing als weesgeneesmiddel in Japan voor transthyretine type familiale amyloïdose met polyneuropathie.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is een bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van mRNA celtherapieën voor de behandeling van auto-immuunziekten. De belangrijkste productkandidaat van het bedrijf, Descartes-08, is een autologe mRNA CAR-T gericht tegen het B-cel maturatie antigeen (BCMA). Descartes-08 richt zich tegen BCMA, dat voorkomt op het oppervlak van langlevende plasmacellen en plasmacytoïde dendritische cellen. Descartes-08 bevindt zich in Fase IIb van klinische ontwikkeling voor patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG). De andere productkandidaten zijn Descartes-15 en Descartes-33. Descartes-15 is een autologe anti-BCMA mRNA CAR-T van de volgende generatie. Door gebruik te maken van zijn eigen technologie en productieplatform, heeft het bedrijf Descartes-15 zo ontworpen dat het beter bestand is dan Descartes-08 tegen recycling van de CAR na blootstelling aan meerdere antigenen. Descartes-33 wordt ontwikkeld om een combinatie van therapeutische eiwitten af te geven die gericht zijn op belangrijke factoren in de pathogenese van auto-immuniteit.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. presenteert volledige 18-maanden resultaten van de HELIOS-A Fase 3-studie met Vutrisiran op de jaarlijkse bijeenkomst van de Société Francophone du Nerf Périphérique