Amryt Pharma plc is een commercieel biofarmaceutisch bedrijf. Het richt zich op het verwerven, ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten. Haar commerciële activiteiten omvatten drie weesgeneesmiddelen, zoals metreleptine (Myalept/ Myalepta); lomitapide (Juxtapid/ Lojuxta), en orale octreotide (Mycapssa). Myalept is in de Verenigde Staten goedgekeurd als aanvulling op een dieet als vervangingstherapie voor de behandeling van leptinetekort bij patiënten met aangeboren of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie (GL). Juxtapid is goedgekeurd als aanvulling op een vetarm dieet en andere lipidenverlagende geneesmiddelen voor volwassenen met de zeldzame cholesterolstoornis homozygote familiaire hypercholesterolaemie (HoFH). Mycapssa is een combinatie van octreotideacetaat en hulpstoffen, gezamenlijk Transient Permeability Enhancer (TPE) genoemd. Haar ontwikkelingskandidaat, Oleogel-S10 (Filsuvez) is een behandeling voor de cutane manifestaties van junctionele en dystrofische (JEB en DEB) epidermolysis bullosa.
Meer informatie over het bedrijf