Amylyx Pharmaceuticals, Inc. kondigt de eerste resultaten aan van PHOENIX, een wereldwijde, 48 weken durende, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde klinische studie van AMX0035 (natriumfenylbutyraat en taurursodiol [ook bekend als ursodoxicoltaurine; RELYVRIO®? in de VS, ALBRIOZAtm in Canada) bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). PHOENIX voldeed niet aan het primaire eindpunt van het bereiken van statistische significantie (p=0,667) gemeten aan de hand van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R) totaalscore op week 48, en er werd ook geen statistische significantie gezien in de secundaire eindpunten.

Amylyx is van plan om de gegevens van PHOENIX op een komende medische bijeenkomst te presenteren en zal de resultaten later dit jaar in een medisch tijdschrift publiceren. Amylyx zal de komende acht weken blijven overleggen met regelgevende instanties en de ALS-gemeenschap in bredere zin, waaronder ALS-specialisten en andere multidisciplinaire deskundigen, mensen die leven met ALS en voorstanders, om de resultaten van PHOENIX te bespreken en weloverwogen beslissingen te nemen. Amylyx is van plan om de plannen voor RELYVRIO/ALBRIOZA bij ALS te delen, wat kan inhouden dat RELYVRIO/ALBRIOZA vrijwillig van de markt wordt gehaald.

Op dit moment blijven RELYVRIO/ALBRIOZA en het bijbehorende ondersteuningsprogramma voor patiënten beschikbaar voor mensen die leven met ALS. Amylyx heeft vrijwillig besloten om de promotie van de medicatie gedurende deze periode te onderbreken. PHOENIX studieresultaten: Aan de Fase 3-studie PHOENIX namen 664 volwassenen met ALS deel.

Daarnaast is in klinische onderzoeken aangetoond dat AMX0035 ook markers vermindert die geassocieerd worden met neurodegeneratieve ziekten, waaronder een vermindering van tau, een belangrijke eiwitaggregaat dat in verschillende neurodegeneratieve ziekten voorkomt, en YKL-40, een marker van neuro-inflammatie. Update over lopende AMX0035-studies: De wereldwijde, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase 3 klinische studie ORION van AMX0035 bij PSP blijft aan de gang. Gegevens van de lopende, open-label Fase 2 HELIOS klinische studie met 12 deelnemers op één locatie tonen bewijs van klinische activiteit van AMX0035 bij het Wolfram-syndroom.

Deze studie is volledig gerekruteerd en het bedrijf is van plan om in het tweede kwartaal van 2024 voorlopige gegevens te presenteren.