Amylyx Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de eerste deelnemer is gedoseerd in ORION, een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd Fase 3 klinisch onderzoek naar AMX0035 (natriumfenylbutyraat [PB] en taurursodiol [TURSO]) voor de behandeling van progressieve supranucleaire parese (PSP). Aan de Fase 3 studie zullen ongeveer 600 deelnemers deelnemen op ongeveer 100 locaties in de Verenigde Staten, Canada, de Europese Unie, het Verenigd Koninkrijk en Japan. Het primaire werkzaamheidseindpunt evalueert de verandering in ziekteprogressie vanaf de uitgangswaarde tot week 52, gemeten aan de hand van de totaalscore op de 28-item Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS), een gevestigd en gevalideerd eindpunt in klinische onderzoeken naar PSP.

Secundaire werkzaamheidseindpunten zijn ziekteprogressie zoals gemeten door een gemodificeerde PSPRS-score van 10 items en motorische aspecten van activiteiten van het dagelijks leven zoals gemeten door de Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale Part 2 (MDS-UPDRS Part II). Verkennende uitkomsten zijn onder andere veranderingen in activiteiten van het dagelijks leven, cognitieve functie, kwaliteit van leven, algehele overleving, regionale hersenvolumes, biomarkers van neuronale schade/ontsteking en belasting van de verzorger. Veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden geëvalueerd door de frequentie van TEAE's (treatment emergent adverse events) en SAE's (serious adverse events) te beoordelen.

Deelnemers die de 52 weken durende, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase van de studie voltooien, hebben de optie om zich in te schrijven voor een Open Label Uitbreiding waarbij alle deelnemers AMX0035 maximaal een jaar lang zullen ontvangen. De belangrijkste resultaten worden over 2-3 jaar verwacht.