Arrowhead Pharmaceuticals Inc. heeft aangekondigd dat het de eerste proefpersonen heeft gedoseerd in twee klinische Fase 1/2a-studies van ARO-MUC5AC en ARO-RAGE, de onderzoeks-RNAi-interferentie (RNAi) therapeutica van het bedrijf die ontworpen zijn om de productie te verminderen van respectievelijk mucine 5AC (MUC5AC) en de receptor voor geavanceerde glycatie-eindproducten (RAGE), als potentiële behandelingen voor verschillende muco-obstructieve en inflammatoire longziekten. AROMUC5AC-1001 (NCT05292950) is een fase 1/2a, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in maximaal 42 normale gezonde vrijwilligers (NHV) en maximaal 16 patiënten met matig tot ernstig astma. Het enkelvoudig oplopende dosisgedeelte van de studie omvat 3 opeenvolgend ingeschreven NHV-cohorten met escalerende enkelvoudige dosisniveaus.

Het gedeelte met meerdere oplopende doses van de studie omvat 3 NHV-cohorten en 2 cohorten astmapatiënten. De doelstellingen van de studie omvatten de beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, de farmacokinetiek en de farmacodynamiek van ARO-MUC5AC in NHV's en patiënten met astma. ARORAGE-1001 (NCT05276570) is een fase 1/2a, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij maximaal 64 NHV's en maximaal 16 patiënten met milde tot matige astma.

Het enkelvoudig oplopende dosisgedeelte van de studie omvat 4 sequentieel ingeschreven NHV-cohorten en één optioneel cohort dat met escalerende enkelvoudige dosisniveaus wordt behandeld. Het multiple ascending dose-gedeelte van de studie omvat 4 NHV-cohorten en 2 cohorten astmapatiënten. De doelstellingen van de studie omvatten de beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, de farmacokinetiek en de farmacodynamiek van ARO-RAGE bij NHV's en patiënten met astma.