Asarina Pharma AB (publ) kondigt aan dat `First Patient First Visit' heeft plaatsgevonden in haar fase II een klinische studie bij het syndroom van Gilles de la Tourette in het Bispebjerg universiteitsziekenhuis in Kopenhagen. De Asarina-verbinding die wordt onderzocht, Sepranolone, is een endogeen neurosteroïde dat in eerdere klinische studies al een sterk veiligheidsprolife heeft laten zien. In preklinische studies bleek het de tics effectief te verminderen zonder motorische bijwerkingen te veroorzaken. Farmaceutische behandelingen voor Tourette, zoals het anti-psychoticum Haldol, gaan gepaard met meerdere ernstige bijwerkingen. 30 patiënten tussen 12 en 45 jaar oud zullen deelnemen aan een fase IIa proof-of-conceptstudie in twee grote universitaire ziekenhuizen in Kopenhagen - Bispebjerg en Herlev. Bispebjerg, de primaire testlocatie, zal de meerderheid van de patiënten behandelen. Herlev zal zich richten op kinderen en tienerpatiënten. 20 patiënten zullen gedurende 16 weken tweemaal per week 10 mg Sepranolone krijgen naast hun standaard Tourette-behandeling, terwijl 10 patiënten hun standaard Tourette-behandeling zullen voortzetten. Asarina verwacht Topline-resultaten van de studie te publiceren in het eerste kwartaal van 2023. Sepranolone is een zeer gerichte, endogene neurosteroïde die is ontwikkeld om de effecten van Allopregnanolone te moduleren - een belangrijke drijvende kracht achter de verergering van tics - zonder bijwerkingen voor het centrale zenuwstelsel die het doelwit niet bereiken. De studie is een van de eerste waarin een dergelijke neuro-endocrinologische behandeling wordt getest. In preklinische studies in 2019 en 2021 bleek Sepranolone tics even effectief te verminderen als Haldol zonder motorische bijwerkingen te veroorzaken. Sepranolone heeft al een uitzonderlijk sterk veiligheidsprofiel aangetoond (meer dan 300 vrouwen hebben het in eerdere studies ingenomen zonder andere bijwerkingen dan milde en omkeerbare lokale huidirritatie). Er is een grote onbeantwoorde behoefte aan een veilige en effectieve behandeling voor Tourette. De huidige behandelingen, zoals haloperidol (Haldol), kunnen zeer ernstige bijwerkingen hebben. Hoewel de meeste gevallen van Tourette voorkomen bij kinderen tussen 4 en 12 jaar oud, duurt het bij sommigen voort tot op volwassen leeftijd. 44% van de ouders is van mening dat de huidige Tourette-behandelingen de symptomen van hun kind niet voldoende onder controle krijgen, en 29% van de kinderen heeft vijf of meer verschillende medicijnen geprobeerd. Tourette is ook sterk co-morbide met een reeks andere indicaties die ook gerelateerd kunnen zijn aan Allopregnanolone. 86% van de Tourette-patiënten heeft ten minste één bijkomende stoornis, waarbij OCD bijzonder veel voorkomt. In maart 2021 werd een Amerikaans octrooi verleend voor het gebruik van Sepranolone voor de behandeling van OCD. Asarina Pharma blijft zich inzetten om toekomstige toepassingen van Sepranolone voor de behandeling van OCD te onderzoeken.