Astellas Pharma Inc. en Seagen Inc. kondigen aan dat op 30 november 2023 de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een supplemental Biologics License Application (sBLA) voor PADCEV® (enfortumab vedotin-ejfv) met KEYTRUDA® (pembrolizumab) als combinatietherapie heeft geaccepteerd voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde urotheliale kanker (la/mUC), een vorm van blaaskanker die is uitgezaaid naar omliggende organen of spieren, of andere delen van het lichaam. Onder de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) heeft de FDA 9 mei 2024 als beoogde actiedatum vastgesteld. De FDA bekijkt de aanvraag in het kader van haar Real-Time Oncology Review (RTOR) programma, dat tot doel heeft een efficiënter beoordelingsproces te onderzoeken om ervoor te zorgen dat veilige en effectieve behandelingen zo snel mogelijk beschikbaar zijn voor patiënten.

Als deze combinatie wordt goedgekeurd, zou het de eerste behandelingsoptie zijn voor patiënten die wel en niet in aanmerking komen voor cisplatine. In de VS zullen in 2023 naar schatting 82.290 mensen gediagnosticeerd worden met blaaskanker. Urotheliale kanker vormt 90% van alle blaaskankers en kan ook worden aangetroffen in het nierbekken, de urineleider en de plasbuis.

In ongeveer 12% van de gevallen is er bij de diagnose sprake van lokaal gevorderde of uitgezaaide urotheliale kanker. De meeste la/mUC-patiënten krijgen binnen negen maanden progressie en de overlevingskansen op lange termijn zijn slecht. De sBLA voor eerstelijns gebruik van de combinatie is gebaseerd op de resultaten van de Fase 3 klinische studie EV-302 (ook bekend als KEYNOTE-A39).

Uit het onderzoek bleek dat de combinatie de algehele overleving (OS) en progressievrije overleving (PFS) verbeterde met statistisch significante en klinisch betekenisvolle resultaten bij patiënten met eerder onbehandelde la/mUC in vergelijking met platinum-bevattende chemotherapie. De veiligheidsresultaten waren consistent met de eerder gerapporteerde resultaten met deze combinatie, en er werden geen nieuwe veiligheidsproblemen geïdentificeerd.