Atossa Therapeutics, Inc. kondigde aan dat 170 patiënten zijn ingeschreven in de lopende Fase 2 klinische studie Karisma-Endoxifen van het bedrijf. Atossa verwacht dat de studie in het vierde kwartaal van 2023 volledig zal zijn ingeschreven. De Karisma-Endoxifan studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde werkzaamheidsstudie van oraal (Z)-endoxifen bij premenopauzale vrouwen met meetbare borstdichtheid.

Deelneemsters krijgen gedurende zes maanden dagelijkse doses (Z)-endoxifen, in de loop waarvan mammografieën worden gemaakt om de vermindering van de mammografische borstdensiteit (MBD) te meten. Deelneemsters krijgen ook een mammografie na 24 maanden om de duurzaamheid van de MBD-veranderingen te beoordelen. Vrouwen met de hoogste dichtheid hebben vier tot zes keer meer kans om borstkanker te krijgen dan vrouwen met de minst dichte borsten.

(Z)-endoxifen is de meest actieve metaboliet van de door de FDA goedgekeurde Selective Estrogen Receptor Modulator (SERM), tamoxifen. Studies door anderen hebben aangetoond dat de therapeutische effecten van tamoxifen op een concentratie-afhankelijke manier worden aangestuurd door (Z)-endoxifen. Naast de krachtige anti-oestrogene effecten is aangetoond dat (Z)-endoxifEN bij hogere concentraties gericht is tegen PKCb1, een bekend oncogeen eiwit.

Atossa ontwikkelt een gepatenteerde orale formulering van (Z)-endoxifEN die geen levermetabolisme nodig heeft om therapeutische concentraties te bereiken en die ingekapseld is om de maag te omzeilen, aangezien zure omstandigheden in de maag een groter deel van (Z)-endoxifEN omzetten in het inactieve (E)-endoxifen. Atossa's (Z)-endoxifine wordt beschermd door drie uitgegeven Amerikaanse octrooien en talrijke lopende octrooiaanvragen.