aTyr Pharma, Inc. kondigde aan dat het de eerste patiënt heeft gedoseerd in de wereldwijde cruciale EFZO-FIT™ studie. De Fase 3-studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van de belangrijkste therapeutische kandidaat van het bedrijf, efzofitimod, in vergelijking met placebo bij patiënten met pulmonale sarcoïdose, een belangrijke vorm van interstitiële longziekte (ILD). Efzofitimod is een eersteklas immunomodulator die aangeboren en adaptieve immuunreacties in ongecontroleerde inflammatoire ziektetoestanden downreguleert via selectieve modulatie van neuropiline-2 (NRP2).

De opzet van de EFZO-FIT™ studie wordt ondersteund door veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van een fase 1b/2a-studie van efzofitimod bij patiënten met longsarcoïdose. Efzofitimod is door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel en Fast Track voor sarcoïdose. De EFZO-FIT™ studie is een wereldwijde fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van efzofitimod bij patiënten met longsarcoïdose te evalueren.

Dit is een 52 weken durende studie bestaande uit drie parallelle cohorten die gelijk zijn gerandomiseerd naar ofwel 3,0 mg/kg of 5,0 mg/kg efzofitimod of placebo, eenmaal per maand intraveneus gedoseerd voor in totaal 12 doses. De studie wil 264 proefpersonen met longsarcoïdose inschrijven in meerdere centra in Noord-Amerika, Europa en Japan. De proefopzet omvat een gedwongen steroïdenafbouw.

Het primaire eindpunt van de studie is steroïdenreductie. Secundaire eindpunten zijn metingen van de longfunctie en symptomen van sarcoïdose.