Pfizer Inc. en Beam Therapeutics Inc. kondigden een exclusieve vierjarige onderzoekssamenwerking aan, gericht op in vivo base editing programma's voor drie doelwitten voor zeldzame genetische ziekten van de lever, de spieren en het centrale zenuwstelsel. De base editing programma's die zullen worden geëvalueerd als onderdeel van de samenwerking zullen gebruik maken van Beams gepatenteerde in vivo toedieningstechnologieën, die gebruik maken van boodschapper-RNA (mRNA) en lipide nanodeeltjes (LNP) om base-editing af te leveren aan doelorganen. Door deze technologieën te combineren met Pfizers bewezen ervaring in het ontwikkelen en produceren van geneesmiddelen en vaccins, tracht deze samenwerking potentieel transformatieve therapieën te bevorderen voor patiënten die leven met zeldzame ziekten. Beams eigen base editing technologieën zijn ontworpen om een nieuwe klasse van genetische precisiegeneesmiddelen mogelijk te maken die zich richten op een enkele base in het genoom zonder een dubbelstrengs breuk in het DNA te maken. Deze benadering beoogt een preciezere en efficiëntere "edit" in vergelijking met traditionele "gene editing"-methoden, die werken door gericht dubbelstrengsbreuken in het DNA aan te brengen, wat leidt tot potentiële problemen in verband met ongewenste DNA-modificaties. Onder de voorwaarden van de samenwerkingsovereenkomst zal Beam alle onderzoeksactiviteiten uitvoeren tot en met de selectie van ontwikkelingskandidaten voor drie niet nader genoemde doelwitten, die niet zijn opgenomen in Beams bestaande programma's. Pfizer kan kiezen voor exclusieve, wereldwijde licenties voor elke ontwikkelingskandidaat, waarna het verantwoordelijk zal zijn voor alle ontwikkelingsactiviteiten, evenals mogelijke wettelijke goedkeuringen en commercialisering, voor elk van deze kandidaten. Beam heeft het recht om aan het einde van fase 1/2 studies, tegen betaling van een optie-uitoefeningsvergoeding, te kiezen voor een wereldwijde co-ontwikkelings- en co-commercialiseringsovereenkomst met betrekking tot één programma waarvoor een licentie is verleend in het kader van de samenwerking, waarbij Pfizer en Beam de nettowinst alsmede de ontwikkelings- en commercialiseringskosten zouden delen in een verhouding van 65%/35% (Pfizer/Beam).