Belite Bio Inc. kondigde de goedkeuring aan van de National Medical Products Administration (NMPA) van China om de Fase 3 klinische studie van LBS-008 in adolescente STGD1 in China te starten. Belite Bio's DRAGON studie is een 2-jarige Fase 2 studie en een 2-jarige Fase 3 studie van LBS-008 bij adolescente STGD1 proefpersonen die momenteel aan de gang is. In de Fase 2-studie zijn in totaal 13 proefpersonen ingeschreven op klinische locaties in Australië en Taiwan.

Voorlopige gegevens van de Fase 2 studie bij het eerste interval van 6 maanden tonen aan dat 8 van de 13 patiënten (of 61,5%) een verbetering van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) registreerden in minstens één oog, waaronder 2 patiënten die een verbetering van de BCVA registreerden in beide ogen. Bovendien waren er geen atrofische letsels bij geen van de 13 proefpersonen bij aanvang van de studie en slechts 1 proefpersoon vertoonde bewijs van een netvliesletsel (0,3 mm(2) groot) na 6 maanden. Belite verwacht dat de volgende data-uitlezing van deze Fase 2 studie zal plaatsvinden in het laatste kwartaal van 2022 wanneer alle proefpersonen 12 maanden behandeling hebben voltooid.

De DRAGON studie is een fase 3, gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, placebo-gecontroleerde, wereldwijde en multi-center studie, ontworpen om de veiligheid en doeltreffendheid van LBS-008 te evalueren bij adolescente STGD1 patiënten. Tot op heden heeft de Vennootschap de DRAGON studie gestart in de VS, het Verenigd Koninkrijk, Duitsland, België, Zwitserland, Hong Kong, Taiwan en Australië. De accumulatie van toxische bisretinoïden is ook betrokken bij de progressie van droge AMD, een ziekte met een enorme onbeantwoorde behoefte, die vooral ouderen treft en een pathofysiologie vertoont die vergelijkbaar is met die van STGD1.

Deze bevinding heeft geleid tot de sponsoring en goedkeuring van LBS-008 door het NIH Blueprint-programma als een veelbelovend first-in-class oraal geneesmiddel om de progressie van droge AMD te vertragen of te stoppen. Belite gelooft dat LBS-008 het potentieel heeft om een effectieve vroegtijdige interventiebehandeling te zijn om de gezondheid van het netvliesweefsel in droge LMD te behouden. Belite plant om in het vierde kwartaal van 2022 een fase 2/3 klinische studie te starten voor droge AMD.

Over LBS-008 LBS-008 is een nieuwe orale therapie bedoeld als vroegtijdige interventie om de opbouw van toxines in het oog te voorkomen die STGD1 veroorzaken en bijdragen tot droge AMD. Deze toxines zijn bijproducten van vitamine A in de visuele cyclus, die afhankelijk is van de toevoer van vitamine A (retinol) naar het oog. LBS-008 werkt door het verlagen en handhaven van de niveaus van serum retinol binding protein 4 (RBP4), het enige transporteiwit voor transport van retinol in het oog.

Door de hoeveelheid retinol die het oog binnenkomt te moduleren, vermindert LBS-008 de vorming van op vitamine A gebaseerde toxines die betrokken zijn bij STGD1 en droge AMD, om de gezondheid van het netvliesweefsel te handhaven. LBS-008 heeft een Fast Track Designation, Rare Pediatric Disease Designation in de VS en Orphan Drug Designation in de VS en Europa gekregen voor de behandeling van STGD1. De ziekte van Stargardt STGD1 is de meest voorkomende erfelijke netvliesdystrofie (die wazigheid of verlies van centraal zicht veroorzaakt) bij zowel volwassenen als kinderen.

De ziekte wordt veroorzaakt door een disfunctioneel netvliesspecifiek gen (ABCA4) dat leidt tot massale ophoping van giftige vitamine A-bijproducten (bekend als 'bisretinoïden') in het netvlies, wat leidt tot netvliesceldood en progressief verlies van het centrale gezichtsvermogen. De fluorescerende eigenschappen van bisretinoïden en de ontwikkeling van beeldvorming van het netvlies hebben oogartsen geholpen bij het vaststellen en volgen van de voortgang van de ziekte. STGD1 en droge LMD delen een vergelijkbare pathofysiologie die wordt gekenmerkt door overmatige accumulatie van cytotoxische bisretinoïden, netvliesceldood en verlies van gezichtsvermogen.

Het gezichtsverlies treedt langzaam op, ondanks de perifere uitbreiding van "dood netvlies", totdat de ziekte het centrum van het oog (de macula) bereikt. Droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie Droge AMD is een belangrijke oorzaak van gezichtsverlies in de VS. Er zijn geen goedgekeurde behandelingen beschikbaar voor droge AMD. Er zijn naar schatting 11 miljoen patiënten met droge LMD in de VS en meer dan 196 miljoen patiënten wereldwijd, met een geschatte wereldwijde directe kostprijs voor de gezondheidszorg van 255 miljard dollar.