BioCryst Pharmaceuticals, Inc. heeft nieuwe gegevens aangekondigd van de APeX-S klinische studie, waarin ORLADEYO® (berotralstat) voor de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) oraal, eenmaal daags, werd geëvalueerd. De gegevens tonen een aanhoudende vermindering van de ziektelast voor patiënten in verschillende subgroepen gedurende 96 weken behandeling. De gegevens worden gepresenteerd op de 13e C1-inhibitor Deficiency & Angioedema Workshop, die van 4 tot 7 mei 2023 wordt gehouden in Boedapest, Hongarije. De mondelinge presentatie tijdens de C1-inhbitor Deficiency & Angioedema Workshop zal post-hoc analyses van de APeX-S klinische studie omvatten.

APeX-S was een Fase 2, open label, internationale studie waarin de veiligheid en effectiviteit van ORLADEYO 110 mg en 150 mg eenmaal daags (QD) bij patiënten met HAE type I of type II werd geëvalueerd gedurende maximaal 96 weken in de Verenigde Staten en 240 weken in alle andere landen. In het algemeen waren de in APeX-S gemelde behandelingsgebonden bijwerkingen mild en van voorbijgaande aard, wat erop wijst dat ORLADEYO over het algemeen goed werd verdragen. Aanvalsvrije status in subgroepen van patiënten met erfelijk angio-oedeem na 96 weken behandeling met berotralstat: resultaten van de APeX-S studie; zaterdag 6 mei, 8:00-8:15 uur CEST.

Deze analyse beoordeelde de aanvalsvrije status van patiënten die ORLADEYO 150 mg kregen gedurende 96 weken in APeX-S (n=287), gestratificeerd naar basisleeftijd, geslacht en eerdere behandeling met HAE-profylaxe. De drie subgroepen omvatten patiënten van 12-17 jaar (n=23), 18-64 jaar (n=253) en = 65 jaar (n=11), vrouwen (n=180) en mannen (n=107) en hadden eerdere ervaring met androgenen (n=142) of C1-remmers (n=105). In het algemeen werd een vermindering van de gemiddelde aangepaste HAE-aanvallen waargenomen in vergelijking met de weken 0-24 bij patiënten die werden behandeld met ORLADEYO 150 mg QD.

De gemiddelde aangepaste HAE-aanvallen daalden van 1,08 in de weken 0-24 (n=287) naar 0,69 en 0,59 in de weken 25-48 (n=214) en de weken 49-96 (n=158), respectievelijk. De aanvalsvrije status was consistent hoog gedurende 96 weken behandeling met ORLADEYO 150 mg, ongeacht de leeftijd, het geslacht en eerdere profylactische behandeling van de patiënten. Patiënten van 12-17 jaar, 18-64 jaar en 65 jaar bleven gemiddeld 97, 94 en 98% van de dagen aanvalsvrij, met een gemiddelde (SEM) van respectievelijk 196,8 (30,4), 99,3 (9,5) en 275,9 (104,4) dagen en een maximale duur van 461, 1.101 en 1.182 dagen tussen de aanvallen.

Vrouwelijke patiënten bleven gemiddeld 94% van de dagen aanvalsvrij, met een gemiddelde (SEM) van 106 (11,8) dagen en een maximale duur van 1.182 dagen tussen de aanvallen. Mannelijke patiënten bleven gemiddeld 94% van de dagen aanvalsvrij, met een gemiddelde (SEM) van 127,2 (17,4) dagen en een maximale duur van 1.101 dagen tussen de aanvallen. Patiënten die eerder waren behandeld met androgenen bleven gemiddeld 93% van de dagen aanvalsvrij, met een gemiddelde (SEM) van 87,1 (12,7) dagen en een maximale duur van 1.026 dagen tussen de aanvallen.

Patiënten die eerder waren behandeld met C1-remmers bleven gemiddeld 91 procent van de dagen aanvalsvrij, met een gemiddelde (SEM) van 75,8 (9,8) dagen en een maximale duur van 584 dagen tussen de aanvallen. Langdurige profylaxe met ORLADEYO 150 mg leidde tot een duurzaam behandelingseffect en een aanhoudende vermindering van de ziektelast gedurende 96 weken behandeling, ongeacht de basiskenmerken, waaronder leeftijd, geslacht en eerdere profylactische behandeling van de patiënten.