BioXcel Therapeutics, Inc. heeft details bekendgemaakt over de geplande opzet van de komende TRANQUILITY In-Care Fase 3-studie om BXCL501 te evalueren, de eigen, onderzoekstechnisch gepatenteerde, oraal oplosbare filmformulering van dexmedetomidine van het bedrijf, als een potentiële acute behandeling voor agitatie die gepaard gaat met Alzheimerdementie (AAD) in de zorgomgeving. Het plan van het bedrijf om deze studie uit te voeren is gebaseerd op feedback ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), na de recente ontvangst van de notulen van de Type B/Breakthrough Therapy designation meeting gehouden met het agentschap op 20 februari 2024. TRANQUILITY In-Care Pivotal Phase 3 Trial Design Summary: De TRANQUILITY In-Care studie is ontworpen als een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van een dosis van 60 mcg BXCL501 over een periode van 12 weken te evalueren.

Het onderzoek zal naar verwachting in totaal ongeveer 150 patiënten van 55 jaar en ouder in het spectrum van de ernst van de ziekte van Alzheimer opnemen met milde, matige en ernstige dementie met scores van 0 tot 25 op de mini-mental state examination (MMSE) die in geschoolde verpleegfaciliteiten, geheugenverzorgingsafdelingen of instellingen voor begeleid wonen verblijven. Het onderzoek zal naar verwachting patiënten met episodische agitatie inschrijven, waarbij patiënten zelf 60 mcg BXCL501 of placebo toedienen wanneer zich tijdens de onderzoeksperiode agitatie-episodes voordoen. Het primaire eindpunt is naar verwachting een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Positive and Negative Syndrome Scale-Excitatory Component (PEC) totaalscore twee uur na de eerste dosis.

Dit is hetzelfde eindpunt dat gebruikt werd in eerdere TRANQUILITY-onderzoeken en in studies die de FDA-goedkeuring van IGALMI? (dexmedetomidine) sublinguale film. Verdere werkzaamheidsevaluaties zullen naar verwachting worden uitgevoerd door het uitvoeren van aanvullende PEC en aanvullende werkzaamheidsmetingen, waaronder de globale indruk van verandering in agitatie.

Als onderdeel van de TRANQUILITY In-Care studie is het bedrijf van plan om een haalbaarheidscohort van 20 patiënten op te nemen die thuis geëvalueerd zullen worden. Het bedrijf verwacht bijkomende fase 3 werkzaamheids- en veiligheidsgegevens te genereren in de TRANQUILITY In-Care studie om de database verder uit te breiden dan de 70 patiënten die tot nu toe al behandeld werden met 60 mcg BXCL501 in TRANQUILITY I en II. Het bedrijf is ook van plan om de details van de vereiste veiligheidsgegevens op lange termijn te bespreken tijdens een toekomstige vergadering met de FDA.