bluebird bio, Inc.

bluebird bio, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op het onderzoeken, ontwikkelen en commercialiseren van potentieel genezende gentherapieën voor ernstige genetische ziekten op basis van zijn lentivirale vector (LVV) genadditieplatform. Het bedrijf leidt gentherapieprogramma's voor sikkelcelziekte, B-thalassemie en cerebrale adrenoleukodystrofie en voert onderzoek uit om nieuwe technologieën toe te passen op deze en andere ziekten. Het bedrijf heeft twee gentherapieën: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) en SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO is de eerste gentherapie voor mensen met B-thalassemie die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), ook bekend als eli-cel, wordt gebruikt om de progressie van eurologische disfunctie te vertragen bij jongens van 4-17 jaar met vroege, actieve cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD). Het is ook bezig met de ontwikkeling van (lovotibeglogene autotemcel), ook bekend als lovo-cel, als een eenmalige behandeling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD).