Blueprint Medicines Corporation kondigt de aanvaarding door de FDA aan van aanvullende nieuwe geneesmiddelenaanvraag voor AYVAKIT(R)
23 januari 2023 om 14:00 uur
Delen
Blueprint Medicines Corporation heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvullende nieuwe geneesmiddelenaanvraag van het bedrijf voor AYVAKIT(R) (avapritinib) voor de behandeling van volwassenen met indolente systemische mastocytose (SM) heeft geaccepteerd. De FDA verleende prioritaire beoordeling met een actiedatum van 22 mei 2023 onder de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Deze regelgevingsaanvraag is gebaseerd op de resultaten van de wereldwijde PIONEER-studie, de gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie ooit uitgevoerd bij indolente SM. De FDA heeft AYVAKIT eerder de status van doorbraaktherapie verleend voor de behandeling van matige tot ernstige indolente SM. AYVAKIT is ontworpen om krachtig en selectief D816V mutant KIT te remmen, de primaire onderliggende oorzaak van SM.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Blueprint Medicines Corporation is een wereldwijd precisie-therapiebedrijf dat levensveranderende medicijnen uitvindt op twee gebieden: allergie/ontsteking en oncologie/hematologie. Het bedrijf levert zijn goedgekeurde medicijnen, waaronder AYVAKIT/AYVAKYT (avapritinib) en GAVRETO (pralsetinib), aan patiënten in de Verenigde Staten en Europa, en het werkt wereldwijd aan meerdere programma's voor systemische mastocytose (SM), longkanker, borstkanker en andere genomisch gedefinieerde vormen van kanker, en immunotherapie tegen kanker. De pijplijnen omvatten ook Elenestinib (BLU-263) (KIT), AYVAKIT (avapritinib) (KIT), onderzoeksprogramma Wild-type KIT, GAVRETO (pralsetinib) (RET), BLU-945 (EGFR), BLU-525 (EGFR), BLU-451 (EGFR exon 20 inserties), BLU-222 (CDK2), AYVAKIT (PDGFRA), GAVRETO (RET), BLU-222 (CDK2) en BLU-852 (MAP4K1). Het ontwikkelt elenestinib (BLU-263), een experimentele, oraal beschikbare, krachtige en zeer selectieve KIT-remmer, voor de behandeling van indolente SM en andere mestcelaandoeningen.