BridgeBio Pharma, Inc. en Sentynl Therapeutics, Inc. Positief CHMP-advies ontvangen voor NULIBRY® (Fosdenopterine) voor de behandeling van MoCD Type A
25 juli 2022 om 13:30 uur
Delen
BridgeBio Pharma, Inc. en Sentynl Therapeutics, Inc. hebben aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de Europese Commissie heeft aanbevolen om onder uitzonderlijke omstandigheden toestemming te verlenen voor het in de handel brengen van NULIBRY® (fosdenopterine) voor injectie als de eerste therapie voor de behandeling van patiënten met molybdeencofactor-deficiëntie (MoCD) Type A. MoCD Type A is een uiterst zeldzame en progressieve aandoening, waarvan bekend is dat er wereldwijd minder dan 150 patiënten aan lijden, met een mediane overleving van vier jaar. NULIBRY is een cPMP-substraatvervangingstherapie van de eerste categorie, die in 2021 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is goedgekeurd om het risico van sterfte bij patiënten met MoCD Type A te verminderen. Als NULIBRY door de Europese Commissie wordt goedgekeurd, zou het de eerste en enige goedgekeurde therapie in de EU voor MoCD Type A zijn. In maart 2022 verwierf Sentynl de wereldwijde rechten op NULIBRY en is het verantwoordelijk voor de verdere ontwikkeling en commercialisering van NULIBRY in de Verenigde Staten en de ontwikkeling, productie en commercialisering van fosdenopterine wereldwijd. Sentynl en BridgeBio delen de ontwikkelingsverantwoordelijkheden via de goedkeuring van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen onder versnelde beoordeling bij het EMA en via de goedkeuring van de reglementaire indiening van NULIBRY bij het Israëlische Ministerie van Volksgezondheid.
Het positieve CHMP-advies wordt ondersteund door gegevens uit drie klinische studies die de werkzaamheid van NULIBRY aantoonden voor de behandeling van patiënten met MoCD Type A, vergeleken met gegevens uit een natuurlijke geschiedenisstudie. Deze studies toonden aan dat NULIBRY het risico op overlijden met 86% verminderde en de overlevingskans op drie jaar tot 86% verhoogde, vergeleken met 52% in de onbehandelde, genotype-gematchte, historische controlegroep in de natuurlijke-historiestudie. Op basis van de aanbeveling van het CHMP wordt later dit jaar een besluit van de EC, die vergunning verleent voor het in de handel brengen van de aanvragen in de EU, verwacht over de NULIBRY-aanvraag.
De aanbeveling voor een vergunning voor het in de handel brengen onder uitzonderlijke omstandigheden wordt toegekend aan geneesmiddelen waarbij de aanvrager geen uitgebreide gegevens kan verstrekken onder normale gebruiksomstandigheden omdat de ziekte die behandeld wordt zo zeldzaam is. In april 2022 ontving BridgeBioNew Drug Application (NDA) Approval in Principle van het Israëlische ministerie van Volksgezondheid en de aanvraag ondergaat momenteel de laatste beoordelingsprocessen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
BridgeBio Pharma, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, creëren, testen en leveren van transformatieve medicijnen voor de behandeling van patiënten die lijden aan genetische ziekten en kankers met een duidelijke genetische oorzaak. De pijplijn van ontwikkelingsprogramma's van het bedrijf varieert van vroege wetenschap tot geavanceerde klinische onderzoeken, waaronder Acoramidis (AG10), een volgende generatie kleine molecule die transthyretine (TTR) bijna volledig stabiliseert, voor de behandeling van amyloïdose TTR (ATTR); infigratinib in lage dosis, een orale FGFR1-3 selectieve tyrosinekinaseremmer (TKI), als behandelingsoptie voor kinderen met achondroplasie; Encaleret, een kleine molecule antagonist van de calcium sensing receptor (CaSR) voor de behandeling van Autosomaal Dominante Hypocalcemie Type 1 (ADH1), en BBP-418, een experimentele, oraal toegediende, kleine molecule suppletietherapie die het bedrijf ontwikkelt voor de behandeling van LGMD2I, ook bekend als LGMDR9.