Calliditas Therapeutics AB kondigt aan dat de wereldwijde open-label uitbreiding (OLE) van de fase 3-studie met NefIgArd een behandelingsrespons laat zien die consistent is met de NefIgArd-studie wat betreft eindpunten van urine proteïne tot creatinine ratio (UPCR) en geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) na 9 maanden bij alle IgAN-patiënten, inclusief degenen die eerder Nefecon hadden gekregen in de NefIgArd-studie. NefIgArd was een wereldwijde, fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenterstudie ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van 16 mg Nefecon eenmaal daags versus placebo te evalueren bij volwassen patiënten met primaire IgAN als aanvulling op geoptimaliseerde RASi-therapie. Patiënten werden 1:1 gerandomiseerd om gedurende 9 maanden 16 mg per dag Nefecon of een overeenkomend placebo te ontvangen, gevolgd door een observatie follow-up periode van 15 maanden zonder het studiemedicijn.

De NefIgArd-studie behaalde zowel de primaire als de belangrijke secundaire eindpunten en vormde de basis voor volledige goedkeuring door de FDA in december 2023. De volledige dataset werd gepubliceerd in The Lancet. De OLE-studie was ontworpen om 9 maanden behandeling met Nefecon te bieden aan alle patiënten die de NefIgArd-studie hadden voltooid en die op dat moment > 1g/g proteïnurie over 24 uur en > 30 ml/min eGFR hadden.

Alle ingeschreven OLE-patiënten gingen door met een geoptimaliseerde RAS-remmertherapie (ACE's en/of ARB's) en werden gedurende 9 maanden behandeld met 16 mg Nefecon per dag, met een follow-upbezoek drie maanden na voltooiing van de behandeling. Primaire beoordeling was gebaseerd op UPCR en eGFR na 9 maanden. In totaal werden 119 patiënten ingeschreven, waarvan er 45 eerder een actieve behandeling hadden ondergaan.

Topline gegevens van het OLE-onderzoek toonden aan dat de respons op de behandeling consistent was met de bevindingen van het NefIgArd-onderzoek met betrekking tot de eindpunten UPCR en eGFR na negen maanden bij alle patiënten, ongeacht of zij eerder met Nefecon of placebo waren behandeld. De veiligheidsgegevens na 9 maanden behandeling of retreatment met Nefecon bij patiënten die het NefIgArd-onderzoek voltooiden, waren consistent met eerder gemelde veiligheidsgegevens.