Capricor Therapeutics kondigde een update aan over de positieve Type-B klinische vergadering met de Amerikaanse Food and Drug Administration (?FDA?) over het ontwerp en de uitvoering van HOPE-3, Capricor's cruciale Fase 3 studie met CAP-1002 voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (?DMD?). Feedback van de FDA over het onderzoeksdesign en de tijdslijn bevestigt het pad van CAP-1002 naar een toekomstige Biologics License Application (?BLA?) indiening. De FDA heeft bevestigd dat er overeenstemming is over het ontwerp en de tijdslijn van de Fase 3 klinische studie.

De belangrijkste details voor HOPE-3 zijn als volgt: De primaire eindpunten blijven ongewijzigd. HOPE-3 heeft als doel om ongeveer 58 patiënten in te schrijven en de inschrijving zal naar schatting in het vierde kwartaal van 2023 worden voltooid. Capricor heeft 52 patiënten behandeld.

Topline gegevens voor HOPE-3 worden verwacht in het vierde kwartaal van 2024. Capricor is van plan om in 2025 een BLA voor CAP-1002 in te dienen, die zal worden ondersteund door resultaten met behulp van product dat op de locatie in Los Angeles is geproduceerd. Capricor en de FDA hebben het potentieel voor alternatieve goedkeuringstrajecten besproken en Capricor is van plan om deze opties verder te bespreken met de FDA na de voltooiing van de registratie.

CAP-1002 voor de behandeling van DMD heeft een Orphan Drug Designation ontvangen en de regelgevende route voor CAP-1002 wordt ondersteund RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). Daarnaast zou Capricor, als de FDA CAP-1002 voor de behandeling van DMD op de markt zou goedkeuren, in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher (?PRV?) op basis van het eerdere verkrijgen van een aanduiding voor zeldzame kinderziekten. Capricor behoudt de volledige rechten op de PRV, indien ontvangen.

Duchenne spierdystrofie (?DMD?) is een verwoestende genetische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve zwakte en chronische ontsteking van de skelet-, hart- en ademhalingsspieren. Patiënten die aan DMD lijden, verliezen meestal hun vermogen om te lopen in hun tienerjaren en sterven over het algemeen op 30-jarige leeftijd aan hart- of ademhalingscomplicaties. Het komt voor bij ongeveer één op de 3600 levend geboren mannen van alle rassen, culturen en landen.

Wereldwijd lijden ongeveer 200.000 jongens en jonge mannen aan DMD. De behandelingsmogelijkheden zijn beperkt en er bestaat geen genezing. CAP-1002 bestaat uit allogene cardiosfeer-afgeleide cellen (?CDC's?), een populatie van stromale cellen waarvan in preklinische en klinische studies is aangetoond dat ze krachtige immunomodulerende, antifibrotische en regeneratieve effecten hebben bij dystrofineopathie en hartfalen.

CDC's werken door het afscheiden van extracellulaire blaasjes, exosomen genaamd, die zich richten op macrofagen en hun expressieprofiel veranderen, zodat ze een genezend in plaats van een ontstekingsbevorderend fenotype aannemen. CDC's zijn het onderwerp geweest van meer dan 100 collegiaal getoetste wetenschappelijke publicaties en zijn toegediend aan meer dan 200 menselijke proefpersonen in verschillende klinische onderzoeken.