Centessa Pharmaceuticals plc kondigt de dosering aan van de eerste proefpersoon in haar registratiestudie PRESent-2 met SerpinPC voor de behandeling van hemofilie B zonder remmers. De doseringsfase van PRESent-2 volgt op een observatieperiode van minimaal 12 weken waarin prospectieve basislijngegevens van de ziektestatus van de proefpersoon onder hun huidige therapie worden verzameld ter ondersteuning van de wettelijke beoordeling van het voordelen- en risicoprofiel van SerpinPC. SerpinPC is een experimentele subcutaan toegediende nieuwe remmer van geactiveerd proteïne C (APC) die wordt ontwikkeld als een potentiële behandeling voor hemofilie B, met of zonder remmers.

Het PRESent-2 onderzoek (AP-0102) is een Fase 2b, wereldwijd, open-label, naadloos adaptief ontwerponderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van subcutane dosering van SerpinPC elke week, elke 2 weken of elke 4 weken te onderzoeken bij ongeveer 120 volwassen (leeftijd 18 tot =65 jaar) of adolescente (leeftijd =12 tot < 18 jaar) mannelijke proefpersonen met ernstige hemofilie A (met of zonder remmers) of matig ernstige tot ernstige hemofilie B (zonder remmers). PRESent-2 bestaat uit 3 delen: een 24 weken durende gerandomiseerde dosis-justificatiefase (deel 1), een 24 weken durende dosisbevestigende fase (deel 2) en een verdere 24 weken durende verlengingsfase (deel 3) voor proefpersonen die deel 1 of deel 2 hebben voltooid. Proefpersonen moeten een minimale periode van prospectieve observatie hebben ondergaan (ten minste 12 weken voor deel 1 of 24 weken voor deel 2) onder hun huidige therapie (hetzij on-demand of profylaxe factorvervanging) voordat ze overstappen op behandeling met SerpinPC. Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid van de studie is het aantal behandelde bloedingen (uitgedrukt als Annualized Bleeding Rate (ABR)) in de observatieperiode vergeleken met de eerste 24 weken behandeld met SerpinPC.

Het bedrijf verwacht dit jaar te kunnen beginnen met de dosering in zijn registratiestudie PRESent-3 (AP-0103) voor proefpersonen met hemofilie B met remmers.