Clene Inc. en haar volle dochteronderneming Clene Nanomedicine Inc. kondigen aan dat The Lancetacos tijdschrift eClinicalMedicine gecombineerde gedetailleerde analyses heeft gepubliceerd van de Fase 2 RESCUE-ALS studie en haar open-label uitbreidingsstudie. RESCUE-ALS was een fase 2 multi-center, gerandomiseerd, dubbelblind, parallel-groep, placebo-gecontroleerd onderzoek, waarin de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van CNM-Au8 werd onderzocht bij 45 deelnemers (73% met ledematen, 27% met stuitligging) met vroege ALS gedurende een behandelingsperiode van 36 weken. Het primaire eindpunt was de procentuele verandering in de summated motor unit index (MUNIX) scores tot week 36.

De primaire geblindeerde vergelijkingsperiode werd gevolgd door een open-label extensie (OLE) waarin alle deelnemers eenmaal daags 30 mg CNM-Au8 kregen, waarbij 90% (36 van 45 patiënten) deelnam aan de OLE. Clene kondigde topline resultaten voor RESCUE-ALS aan op 2 november 2021. CNM-Au8 is een orale suspensie van goudnanokristallen die ontwikkeld is om de gezondheid en functie van neuronen te herstellen door de energieproductie en -benutting te verhogen.

De katalytisch actieve nanokristallen van CNM-Au8 drijven kritieke cellulaire energieproducerende reacties aan die neuroprotectie en remyelinisatie mogelijk maken door de weerstand van neuronen en glialen tegen ziekterelevante stressfactoren te vergroten. CNM-Au8 is een federaal gedeponeerd handelsmerk van Clene Nanomedicine Inc.