Groot-Brittannië heeft toestemming gegeven voor een gentherapie die sikkelcelziekte en een ander type erfelijke bloedziekte voor patiënten van 12 jaar en ouder moet genezen, zei de medische toezichthouder van het land op donderdag, en werd daarmee de eerste ter wereld die dit deed.

Casgevy is het eerste medicijn waarvoor een vergunning is verleend dat gebruik maakt van het gen-editing hulpmiddel CRISPR, waarmee de uitvinders ervan in 2020 de Nobelprijs wonnen, aldus de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA).

Sikkelcelziekte en -thalassemie zijn genetische aandoeningen die worden veroorzaakt door fouten in de genen voor hemoglobine, dat door rode bloedcellen wordt gebruikt om zuurstof door het lichaam te vervoeren.

"Zowel sikkelcelziekte als -thalassemie zijn pijnlijke, levenslange aandoeningen die in sommige gevallen fataal kunnen zijn," zei MHRA Interim Director Julian Beach in de verklaring.

In klinische onderzoeken is gebleken dat Casgevy de gezonde hemoglobine productie herstelt bij de meerderheid van de deelnemers met sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke -thalassemie, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht, voegde Beach eraan toe.

De MHRA zei dat er geen significante veiligheidsproblemen waren geïdentificeerd tijdens de proeven en voegde eraan toe dat het de veiligheid van het geneesmiddel nauwlettend in de gaten hield.

Het geneesmiddel wordt toegediend door stamcellen uit het beenmerg van een patiënt te halen en een gen in de cellen in een laboratorium te bewerken, waarna de gemodificeerde cellen weer in de patiënt worden ingebracht na een conditioneringsbehandeling om het beenmerg voor te bereiden.

De Amerikaanse bedrijven Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics verwelkomden de goedkeuring in een afzonderlijke verklaring.

"Ik hoop dat dit de eerste van vele toepassingen is van deze Nobelprijswinnende technologie ten voordele van patiënten met ernstige ziekten die hiervoor in aanmerking komen," aldus Samarth Kulkarni, CEO van CRISPR. (Verslaggeving door Muvija M; redactie door Sarah Young)