Vertex Pharmaceuticals Incorporated en CRISPR Therapeutics hebben aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Biologics License Applications (BLA's) voor de onderzoeksbehandeling exagamglogene autotemcel (exa-cel) voor ernstige sikkelcelziekte (SCD) en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT) heeft geaccepteerd. De FDA heeft Priority Review toegekend voor SCD en Standard Review voor TDT en heeft Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doelactiedata toegewezen van respectievelijk 8 december 2023 en 30 maart 2024. Bijgewerkte gegevens van de pivotale onderzoeken die de regelgevende aanvragen ondersteunen, zullen worden gepresenteerd op het jaarlijkse European Hematology Association Congress op 11 juni 2023. In de VS is aan exa-cel Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug,
en Rare Pediatric Disease-aanduidingen van de FDA voor zowel TDT als SCD.