Vertex Pharmaceuticals Incorporated en CRISPR Therapeutics kondigen aan dat FDA Biologics License Applications accepteert voor Exagamglogene Autotemcel (Exa-Cel) voor ernstige sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie
09 juni 2023 om 01:23 uur
Delen
Vertex Pharmaceuticals Incorporated en CRISPR Therapeutics hebben aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Biologics License Applications (BLA's) voor de onderzoeksbehandeling exagamglogene autotemcel (exa-cel) voor ernstige sikkelcelziekte (SCD) en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT) heeft geaccepteerd. De FDA heeft Priority Review toegekend voor SCD en Standard Review voor TDT en heeft Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doelactiedata toegewezen van respectievelijk 8 december 2023 en 30 maart 2024. Bijgewerkte gegevens van de pivotale onderzoeken die de regelgevende aanvragen ondersteunen, zullen worden gepresenteerd op het jaarlijkse European Hematology Association Congress op 11 juni 2023. In de VS is aan exa-cel Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug, en Rare Pediatric Disease-aanduidingen van de FDA voor zowel TDT als SCD.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
CRISPR Therapeutics AG is een in Zwitserland gevestigd genbewerkingbedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van op CRISPR/Cas9 gebaseerde therapeutica. CRISPR/Cas9 staat voor Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) en is een technologie voor genbewerking, het proces waarbij specifieke sequenties van genomisch DNA nauwkeurig worden gewijzigd. Het bedrijf wil deze technologie toepassen om genen te onderbreken, verwijderen, corrigeren en invoegen om genetisch bepaalde ziekten te behandelen en geavanceerde cellulaire therapieën te ontwikkelen. De Vennootschap heeft de rechten verworven op de intellectuele eigendom (IP) die CRISPR/Cas9 en aanverwante technologieën omvat en is ook betrokken bij haar eigen IP-onderzoek en aanvullende licentie-inspanningen. De productontwikkelings- en partnerschapsstrategieën van het bedrijf zijn erop gericht het volledige potentieel van het CRISPR/Cas9-platform te benutten en tegelijkertijd de kans op succesvolle ontwikkeling van hun productkandidaten te maximaliseren.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated en CRISPR Therapeutics kondigen aan dat FDA Biologics License Applications accepteert voor Exagamglogene Autotemcel (Exa-Cel) voor ernstige sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie