Cyclo Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de laatste patiënt is opgenomen in de centrale fase 3-studie van het bedrijf waarin Trappsol Cyclo wordt geëvalueerd voor de behandeling van systemische en neurologische symptomen van de ziekte van Niemann-Pick type C1 (NPC1). De TransportNPC-studie is de meest uitgebreide gecontroleerde pivotale studie met betrekking tot de omvang van de patiënten, de globale voetafdruk, de duur en de klinische resultaten van een onderzoekstherapie voor NPC1. In de studie zijn de 93e (laatste) en 94e (laatste) patiënten gedoseerd.

Daarnaast heeft het bedrijf tien (10) patiënten ingeschreven in zijn substudie volgens het goedgekeurde Pediatric Investigational Plan (PIP) voor de behandeling van pasgeborenen tot de leeftijd van 3 jaar. De substudie evalueert Trappsol Cyclo in de jongste leeftijdsgroepen, aangezien het ook de viscerale aspecten van de ziekte aanpakt en de meest optimale resultaten kan behalen wanneer het vroeg in het ziektebeloop wordt toegediend, waardoor het mogelijk een preventief effect heeft op de algehele symptoomontwikkeling. De lopende TransportNPC-studie van het bedrijf is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie met parallelle groepen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intraveneus toegediende doses Trappsol Cyclo van 2000 mg/kg en standaardzorg (SOC) te evalueren, in vergelijking met intraveneus toegediende placebo en SOC alleen, bij patiënten met NPC1, een zeldzame, genetische ziekte die cholesterolopstapeling in cellen veroorzaakt, wat leidt tot disfunctie van de lever, longen, milt en hersenen en vroegtijdige dood.

De studie duurt 96 weken, met een vergelijkende tussentijdse analyse van 48 weken. Mochten de tussentijdse gegevens over 48 weken statistisch significant zijn, dan is het bedrijf van plan om, in overleg met de FDA en EMA, marketingaanvragen voor goedkeuring in te dienen op basis van de tussentijdse gegevens over 48 weken. De lopende eenarmige substudie van het bedrijf evalueert patiënten vanaf de geboorte tot minder dan 3 jaar oud met NPC1, ongeacht de symptomen, om de veiligheid te evalueren en beschrijvende gegevens te verkrijgen over de algemene ernst van de ziekte en de respons op Trappsol Cyclo.

De substudie wordt uitgevoerd in landen buiten de Verenigde Staten volgens hun goedgekeurde PIP.