Delcath Systems, Inc. kondigde de publicatie aan van een retrospectieve analyse van patiënten die een percutane leverperfusieprocedure (PHP) met CHEMOSAT ondergingen voor de behandeling van inoperabele intrahepatische cholangiocarinomen (iCCA) of extrahepatische cholangiocarinomen (eCCA) met levermetastasen. 16 van de 17 patiënten waren evalueerbaar voor respons, aangezien één patiënt 13 weken na het eerste PHP zonder follow-up beeldvorming overleed zonder aanwijsbaar verband met de PHP-behandeling. Na het eerste PHP vertoonde één patiënt (6%) een complete respons (CR).

Drie patiënten (18%) hadden een gedeeltelijke respons (PR) bij het eerste vervolgonderzoek en zeven patiënten (44%) presenteerden zich met een stabiele ziekte (SD). Vijf patiënten (31%) hadden progressieve ziekte (PD), waarvan één zich beperkte tot extrahepatische progressie. In totaal werd bij 17 behandelde patiënten een overall response rate (ORR) van 25% en een disease control rate (DCR) van 75% bereikt.

Twee patiënten met PR, zes patiënten met SD en de patiënt met PD beperkt tot extrahepatische progressie kregen verdere PHP-behandelingen. Bij de daaropvolgende vervolgonderzoeken was de algemene beste therapierespons bij deze patiënten PR in 78% en SD in 22%. Eén patiënt werd in totaal behandeld met 8 PHP-behandelingen binnen 30 maanden.

De mediane progressievrije overleving (PFS) was 3,5 (95% CI:2,2u7,4) maanden met een vergelijkbare mediane hepatische PFS van 3,6 [95% CI: 2,6u9,5] maanden. Berekend vanaf de eerste diagnose van iCCA (of CCA-levermetastasen) was de mediane overleving 27,6 [95% CI: 16,5u37] maanden. Vanaf de eerste PHP werd een mediane overleving van 9,9 [95% CI: 3,8u21] maanden waargenomen, met een 1-jaarsoverleving van 41%.

Voor de context merkten de auteurs op dat voor inoperabel CCA de behandelingsmogelijkheden beperkt zijn en een mediane overleving van 2,5 u 6 maanden te verwachten is, die kan worden verlengd tot ongeveer 12 maanden onder eerstelijns chemotherapie met gemcitabine en cisplatine. In deze studie werden alle patiënten eerder behandeld met ten minste systemische therapie en de auteurs merken op dat de resultaten van hun analyses bevestigen dat de overleving door PHP-behandeling kan worden verlengd, zelfs na uitputting van de systemische therapieën. Tijdens de PHP-behandelingen traden geen significante complicaties op.

Significante, maar voorbijgaande en klinisch beheersbare hemotoxiciteit werd gemeld met graad 3/4 trombocytopenie na 50%, anemie na 26% en leukopenie na 21% van de PHP-behandelingen. Er waren geen PHP-gerelateerde sterfgevallen. De auteurs verklaarden dat de toxiciteitspercentages consistent waren met zowel eerder gepubliceerde PHP-waarden als met eerstelijns systemische therapie met gemcitabine/cisplatine bij CCA.

De auteurs benadrukten het toenemende belang van locoregionale vormen van therapie bij de behandeling van CCA en dat de nieuwe editie van de Duitse S3 kankerrichtlijn "Diagnostiek en therapie van hepatocellulair carcinoom en galwegcarcinomen" nu PHP met melphalan omvat voor de behandeling van inoperabele iCCA of eCCA levermetastasen. Op basis van de resultaten van deze studie concluderen de auteurs dat PHP voor patiënten met inoperabele, behandelingsrefractaire iCCA en CCA-levermetastasen een doeltreffende en veilige behandelingsoptie is die het leven kan verlengen in een palliatieve setting. CCA zijn de tweede meest voorkomende primaire levertumoren, met een incidentie van ongeveer 1,6 per 100.000 in de VS en Europa, waarvan de meerderheid ofwel iCCA of eCCA zijn die lever dominant worden.

Radicale chirurgische resectie met tumorvrije marges is de enige curatieve therapie voor niet-gemetastaseerde CCA. Met name in het geval van iCCA echter, vanwege de lange asymptomatische fasen die vaak leiden tot een vergevorderd tumorstadium bij de eerste diagnose, is minder dan 30-40% van de patiënten operabel en is er een hoog risico op recidief bij 40-80% na chirurgische tumorresectie.