Dimerix Limited heeft de uitkomsten bevestigd van een bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om het pediatrische plan voor DMX-200 bij Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) patiënten jonger dan 18 jaar te bespreken. De FDA heeft consequent de evaluatie van DMX-200 bij pediatrische patiënten aanbevolen, en tijdens de bijeenkomst heeft de FDA bevestigd dat de opname van pediatrische patiënten van 12 jaar of ouder (adolescent) passend is in de huidige wereldwijde ACTION3 fase 3-studie van DMX-200 voor patiënten met FSGS, waarin het passende veiligheidsprofiel van DMX-200 wordt erkend. Voor deze populatie is geen verandering van dosis of regime vereist. Belangrijk is dat de vergadering ook duidelijkheid verschafte over de resterende ontwikkeling van DMX-200 voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar met FSGS tot aan de marktgoedkeuring, waardoor de labelindicatie en de pool van patiënten voor behandeling
bij goedkeuring wordt uitgebreid. FSGS is een zeldzame ziekte die de filtereenheden van de nieren aantast en onomkeerbare littekenvorming veroorzaakt. Dit leidt tot permanente nierschade en uiteindelijk tot nierfalen in het eindstadium, waardoor dialyse of transplantatie nodig is. FSGS treft zowel volwassenen als kinderen vanaf twee jaar oud, 9 en bij degenen die het geluk hebben een niertransplantatie te krijgen, komt FSGS bij 60% van de patiënten terug na de eerste niertransplantatie.10 Bovendien is FSGS een van de belangrijkste oorzaken van nierfalen bij kinderen, waarbij 20% van de gevallen van nefrotisch syndroom bij kinderen wordt veroorzaakt door FSGS.1 Op dit moment zijn er nergens ter wereld geneesmiddelen goedgekeurd die specifiek gericht zijn op FSGS, wat leidt tot beperkte behandelingsmogelijkheden en een slechte prognose. Over de ACTION3 fase 3 klinische studie: De Fase 3 studie, getiteld "Angiotensin II Type 1 Receptor (AT1R) & Chemokine Receptor 2 (CCR2) Targets for Inflammatory Nephrosis" - of kortweg ACTION3, is een centraal (Fase 3), multi-center, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van DMX-200 bij patiënten met FSGS die een stabiele dosis van een angiotensine II receptor blokker (ARB) krijgen. Zodra de ARB-dosis stabiel is, zullen patiënten in de leeftijd van 18 tot 80 jaar (uitbreiding naar 12 tot 80 jaar) worden gerandomiseerd om DMX-200 (120 mg capsule tweemaal daags) of placebo te ontvangen.