Dimerix Limited kondigt aan dat FDA de opname van pediatrie in de Action3-studie van DMX-200 voor FSGS bevestigt
bij goedkeuring wordt uitgebreid. FSGS is een zeldzame ziekte die de filtereenheden van de nieren aantast en onomkeerbare littekenvorming veroorzaakt. Dit leidt tot permanente nierschade en uiteindelijk tot nierfalen in het eindstadium, waardoor dialyse of transplantatie nodig is. FSGS treft zowel volwassenen als kinderen vanaf twee jaar oud, 9 en bij degenen die het geluk hebben een niertransplantatie te krijgen, komt FSGS bij 60% van de patiënten terug na de eerste niertransplantatie.10 Bovendien is FSGS een van de belangrijkste oorzaken van nierfalen bij kinderen, waarbij 20% van de gevallen van nefrotisch syndroom bij kinderen wordt veroorzaakt door FSGS.1 Op dit moment zijn er nergens ter wereld geneesmiddelen goedgekeurd die specifiek gericht zijn op FSGS, wat leidt tot beperkte behandelingsmogelijkheden en een slechte prognose. Over de ACTION3 fase 3 klinische studie: De Fase 3 studie, getiteld "Angiotensin II Type 1 Receptor (AT1R) & Chemokine Receptor 2 (CCR2) Targets for Inflammatory Nephrosis" - of kortweg ACTION3, is een centraal (Fase 3), multi-center, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van DMX-200 bij patiënten met FSGS die een stabiele dosis van een angiotensine II receptor blokker (ARB) krijgen. Zodra de ARB-dosis stabiel is, zullen patiënten in de leeftijd van 18 tot 80 jaar (uitbreiding naar 12 tot 80 jaar) worden gerandomiseerd om DMX-200 (120 mg capsule tweemaal daags) of placebo te ontvangen.
Naar het originele artikel.
Neem contact op als je iets gecorrigeerd wil zien