Diurnal Group plc heeft aangekondigd dat de eerste patiënt gedoseerd is in haar Fase 3 pivotale klinische studie met gemodificeerd vrijgegeven hydrocortison harde capsules (DNL-0200 -goedgekeurd in Europa en het VK onder de commerciële naam Efmody®)voor volwassenen met congenitale bijnierhyperplasie (CAH). De cruciale klinische studie van fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, actief gecontroleerd, bekend onder de naam CONnECT, beoordeelt de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van hydrocortison met gemodificeerde afgifte vergeleken met hydrocortisonvervangingstherapie met directe afgifte, bij deelnemers van 16 jaar en ouder met CAH. In het kader van de cruciale studie voor belangrijke markten in de VS en Japan, die samen meer dan $100 miljoen per jaar waard zijn, zullen tot 150 proefpersonen met CAH worden gerekruteerd die gedurende 52 weken zullen worden behandeld in centra in Japan, de VS, Frankrijk en Turkije.

Naar verwachting zal het tot een jaar duren voordat alle patiënten voor de studie gerekruteerd zijn, en de gegevens zullen naar verwachting in 2024 bekend zijn. De studie wordt uitgevoerd in het kader van een Special Protocol Assessment (SPA) die met de Amerikaanse FDA is overeengekomen. De SPA geeft toestemming dat de opzet van de fase 3-studie de doelstellingen die de indiening voor goedkeuring van het geneesmiddel zouden ondersteunen, adequaat aanpakt.

DNL-0200 is een preparaat van hydrocortison dat speciaal is ontwikkeld voor patiënten met ziekten van cortisoldeficiëntie zoals CAH en is momenteel goedgekeurd als de enige bijna fysiologische cortisolvervangende behandeling voor CAH in Europa en het VK.