Editas Medicine, Inc. Kondigt positieve initiële gegevens aan over de veiligheid en werkzaamheid van Edit-301 van de eerste vier patiënten die worden behandeld in de klinische fase I/II-studie
09 juni 2023 om 12:01 uur
Delen
Editas Medicine, Inc. kondigt positieve eerste veiligheids- en werkzaamheidsgegevens aan van EDIT-301 van de eerste vier patiënten die behandeld zijn in het RUBY-onderzoek en van de eerste patiënt die behandeld is in het EdiTHAL-onderzoek. Deze veelbelovende gegevens ondersteunen de overtuiging dat EDIT-301 een klinisch gedifferentieerd, eenmalig, duurzaam geneesmiddel kan zijn dat levensveranderende klinische voordelen kan bieden aan patiënten met sikkelcelziekte en bèta-thalassemie op de lange termijn, in het bijzonder door vroegtijdige en robuuste correctie van anemie en aanhoudende toename van foetaal hemoglobine. EDIT-301 gebruikt AsCas12a, een nieuw, gepatenteerd, zeer efficiënt en specifiek nuclease voor genbewerking, om de promotorregio's van gammaglobinegen 1 en 2 te bewerken om de expressie van HbF te verhogen en zo het natuurlijk voorkomende mechanisme van erfelijke persistentie van foetaal hemoglobine na te bootsen om SCD te behandelen.
De RUBY-studie markeert de eerste keer dat AsCas12a werd gebruikt om menselijke cellen met succes te bewerken in een klinische studie. EHA Mondelinge Presentatie Details: Titel: EDIT-301 toont veelbelovende voorlopige resultaten op het gebied van veiligheid en werkzaamheid in de fase I/II klinische studie (RUBY) van patiënten met ernstige sikkelcelziekte met behulp van het zeer specifieke en efficiënte enzym AsCas12a. Presenterende auteur: Rabi Hanna, M.D., Afdeling kinderhematologie oncologie en bloed- en mergtransplantatie, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, Verenigde Staten.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Editas Medicine, Inc. is een klinisch-stadium genoom editing bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van potentieel transformatieve genoommedicijnen voor de behandeling van een breed scala aan ernstige ziekten. Het bedrijf heeft een eigen genbewerkingplatform ontwikkeld op basis van CRISPR-technologie. CRISPR maakt gebruik van een eiwit-ribonucleïnezuur (RNA)-complex dat bestaat uit een enzym, waaronder ofwel CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9) of Cas12a (CRISPR van Prevotella en Francisella 1, ook bekend als Cpf1), gebonden aan een geleiderribonucleïnezuur (RNA)-molecuul dat is ontworpen om een bepaalde desoxyribonucleïnezuur (DNA)-sequentie te herkennen. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van vivo toegediende geneesmiddelen voor genbewerking, waarbij het geneesmiddel wordt geïnjecteerd of toegediend aan de patiënt om de cellen in zijn lichaam te bewerken. Het belangrijkste programma, reni-cel, is een experimenteel ex vivo geneesmiddel met genbewerking voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD), een ernstige erfelijke bloedziekte die vroegtijdige dood veroorzaakt, en transfusie-afhankelijke bèta thalassemie (TDT).
Editas Medicine, Inc. Kondigt positieve initiële gegevens aan over de veiligheid en werkzaamheid van Edit-301 van de eerste vier patiënten die worden behandeld in de klinische fase I/II-studie