Eloxx Pharmaceuticals, Inc. gaf belangrijke updates over de pijplijn. Eerste patiënt gedoseerd in Fase 1 klinische studie van ZKN-013: De eerste twee proefpersonen zijn gedoseerd in de lopende Fase 1 studie met gezonde vrijwilligers met enkelvoudige oplopende dosissen ZKN-013. ZKN-013 is ontworpen om nonsensmutaties te overwinnen die een voortijdig stopcodon veroorzaken, wat resulteert in niet-functionele eiwitproductie, bijvoorbeeld in recessieve Dystrofische Epidermolysis Bullosa (RDEB), Junctionele Epidermolysis Bullosa (JEB) en familiale adenomateuze polyposis (FAP).

Deze Fase 1-studie evalueert de veiligheid en farmacokinetiek in gezonde vrijwilligers. ZKN-013 is exclusief in licentie gegeven aan Almirall, S.A., die de wereldwijde rechten heeft om ZKN-013 te ontwikkelen en te commercialiseren. Volgens de voorwaarden van de licentieovereenkomst komt Eloxx in aanmerking voor bijkomende mijlpaalbetalingen op het vlak van ontwikkeling, regelgeving en verkoop voor een bedrag tot $ 470 miljoen, evenals gestaffelde royalty's op elke potentiële wereldwijde verkoop.

Positieve feedback van de PIND-bijeenkomst met FDA voor ELX-02 klinische ontwikkeling bij NMAS-patiënten in de VS: Eloxx heeft de definitieve notulen van de FDA ontvangen van de PIND-bijeenkomst die het bedrijf heeft gehouden met het Office of Cardiology, Hematology, Endocrinology, and Nephrology - Division of Cardiology and Nephrology. Het bedrijf is van mening dat de positieve feedback en richtlijnen van de FDA de weg vrijmaken voor het indienen van een IND-aanvraag om in de VS een validerende klinische studie van Fase 2 met ELX-02 bij NMAS-patiënten te starten. Als onderdeel van de vergadering beoordeelde de FDA de klinische gegevens van de drie patiënten van de Fase 2 studie die in het VK werd uitgevoerd en gaf feedback over de voorgestelde opzet van de klinische studie.

In april 2024 verleende het FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) de Orphan Drug Designation voor ELX-02 voor de behandeling van het Alport Syndroom.