Esperion Therapeutics, Inc. verstrekte updates over het ontwikkelingsprogramma van de bempedoïnezuurfranchise. Het bedrijf startte zijn wereldwijde, cruciale fase 3 klinische ontwikkelingsprogramma in januari 2016 om de veiligheid, verdraagbaarheid en consistente, complementaire LDL-C-verlagende werkzaamheid van bempedoïnezuur en de combinatiepil bempedoïnezuur /ezetimibe te evalueren bij patiënten met atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen (ASCVD), of met een hoog risico op ASCVD, met hypercholesterolemie die ondanks het gebruik van maximaal getolereerde statines en ezetimibe verhoogde LDL-C-spiegels blijven hebben, waardoor zij een hoog risico lopen op cardiovasculaire gebeurtenissen. Het programma omvat vijf studies bij ongeveer 4.000 patiënten, vier voor bempedoïnezuur en één voor de combinatiepil bempedoïnezuur /ezetimibe. Twee pivotale studies die bempedoïnezuur evalueren (studies 1 & 2) bij 3.009 patiënten met ASCVD op maximaal getolereerde statinetherapie, met top-line resultaten gerapporteerd in mei 2018, en verwacht in september 2018, respectievelijk; Twee pivotale studies die bempedoïnezuur evalueren (studies 3 & 4) bij 614 patiënten met ASCVD, of met een hoog risico op ASCVD, die worden beschouwd als statine-intolerant, met top-line resultaten gerapporteerd in mei en maart 2018, respectievelijk; Eén pivotale studie die de bempedoïnezuur /ezetimibe-combinatiepil evalueert (053 Study) bij 382 patiënten met ASCVD, of met een hoog risico op ASCVD, die maximaal getolereerde statinetherapie volgen, met top-line resultaten die in augustus 2018 worden verwacht. Het bedrijf is van plan om uiterlijk in het eerste kwartaal van 2019 New Drug Applications (NDA's) in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor bempedoïnezuur en de bempedoïnezuur /ezetimibe-combinatiepil voor LDL-C-verlagende indicaties. Daarnaast is Esperion van plan om uiterlijk in het tweede kwartaal van 2019 Marketing Authorization Applications (MAA's) in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Door de complementaire werkingsmechanismen van remming van de cholesterolsynthese (bempedoïnezuur) en remming van de cholesterolabsorptie (ezetimibe), is de bempedoïnezuur /ezetimibe combinatiepil een leidende, niet-statine, oraal beschikbare, eenmaal daagse, LDL-C verlagende therapie. Remming van ATP-citraatlyase (ACL) door bempedoïnezuur vermindert de biosynthese van cholesterol en verlaagt LDL-C door de LDL-receptor te up-reguleren. Remming van Niemann-Pick C1-Like 1 (NPC1L1) door ezetimibe leidt tot een verminderde absorptie van cholesterol uit het maagdarmkanaal, waardoor de cholesterolafgifte aan de lever wordt verminderd, wat op zijn beurt de LDL-receptoren upreguleert. Eerder afgeronde Fase 2 gegevens toonden aan dat deze veilige en goed verdraagbare combinatie resulteert in een 48% verlaging van LDL-C, en een 26% verlaging van hooggevoelig C-reactief proteïne (hsCRP). Het bedrijf kondigde niet-geauditeerde winstresultaten aan voor het tweede kwartaal en de zes maanden eindigend op 30 juni 2018. Voor het kwartaal bedroeg het bedrijfsverlies $46.480.000 tegen $43.660.000 een jaar geleden. Het nettoverlies bedroeg $45.730.000 tegen $43.337.000 een jaar geleden. Het nettoverlies per gewoon aandeel - basis en verwaterd - bedroeg $1,71 tegen $1,92 een jaar geleden. In de eerste zes maanden bedroeg het verlies uit bedrijfsactiviteiten $93.374.000 tegen $84.549.000 een jaar geleden. Het nettoverlies bedroeg $91.860.000 tegen $83.878.000 een jaar geleden. Het nettoverlies per gewoon aandeel-basic en verwaterd bedroeg $3,44 tegen $3,72 een jaar geleden. Het bedrijf verwacht dat de nettokas gebruikt voor operationele activiteiten voor het volledige jaar 2018 ongeveer $ 135 miljoen tot $ 145 miljoen zal bedragen en dat zijn geldmiddelen en kasequivalenten en beleggingseffecten op 31 december 2018 ongeveer $ 130 miljoen tot $ 140 miljoen zullen bedragen.