Faron Pharmaceuticals Ltd. heeft de eerste gegevens verstrekt van patiënten die behandeld zijn tijdens het fase 2-gedeelte van de lopende BEXMAB-studie bij patiënten met het myelodysplastisch syndroom (MDS) die geen hypomethylerend middel (HMA) hebben gekregen, ook bekend als recidief/refractair MDS (r/r MDS). Er zijn beperkte levensvatbare behandelingsopties voor r/r MDS en de mOS voor deze patiënten is historisch gezien slechts 5,6 maanden. De BEXMAB Fase 1 resultaten hebben al een hoge algehele respons (ORR) van 87,5% (7/8) aangetoond onder HMA-faalde MDS-patiënten die behandeld werden met een combinatie van bexmarilimab + azacitidine.

Er zijn nu in totaal 14 MDS-patiënten met HMA-falen behandeld in zowel Fase 1 als Fase 2 met deze nieuwe combinatie. De behandeling werd goed verdragen, zonder enige dosisbeperkende toxiciteit. De ORR in deze anders onbehandelbare populatie is 79% (11/14).

De huidige werkelijke remissie is 64% (9/14). Patiëntencohorten van vergelijkbare grootte die met bestaande alternatieven zijn behandeld, hebben een ORR van 0-20% gerapporteerd, zonder diepe en duurzame remissies. De beste responsen voor deze 14 patiënten zijn als volgt: 1 complete respons (CR), 7 merg complete remissies (mCR), 1 gedeeltelijke respons (PR), 2 hematologische verbeteringen, 2 stabiele ziekten (SD) en 1 progressieve ziekte (PD).

Twee patiënten hebben beenmergtransplantatie ondergaan voor een mogelijke curatieve behandeling. Dit komt zelden voor in deze populatie omdat patiënten meestal niet in remissie kunnen worden gebracht. Voor Fase 1-patiënten met voldoende beschikbare follow-up is de geschatte mOS momenteel 13,4 maanden, maar dit kan nog veranderen.