FibroGen, Inc. heeft voorlopige resultaten aangekondigd van de Fase 3 LELANTOS-1 placebogecontroleerde studie naar pamrevlumab voor de behandeling van niet-ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) op corticosteroïden op de achtergrond. De studie voldeed niet aan het primaire eindpunt van Performance of the Upper Limb 2.0 (PUL 2.0)-score op week 52 vergeleken met de uitgangswaarde. Pamrevlumab werd over het algemeen veilig en goed verdragen en de meerderheid van de bijwerkingen bij de behandeling waren mild of matig.

FibroGen is van plan om de volledige resultaten van de LELANTOS-1 studie te presenteren op een aanstaande medische conferentie en om de volledige resultaten te publiceren. Topline gegevens van de fase 3 klinische studie LELANTOS-2 met pamrevlumab voor de behandeling van ambulante patiënten met DMD worden verwacht in het derde kwartaal van 2023. In totaal werden negenennegentig (99) DMD-patiënten van 12 jaar en ouder ingeschreven in LELANTOS-1, een wereldwijde Fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde studie met pamrevlumab of placebo in combinatie met systemische corticosteroïden om de werkzaamheid en veiligheid van pamrevlumab te evalueren bij patiënten met niet-ambulante DMD.

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft pamrevlumab de status Rare Pediatric Disease, Orphan Drug en Fast Track Designation verleend voor de behandeling van DMD. In de EU heeft FibroGen een Orphan Drug Designation gekregen voor pamrevlumab voor de behandeling van DMD. Het klinische ontwikkelingsprogramma in Fase 3 voor pamrevlumab voor DMD omvat twee studies, LELANTOS-1 en LELANTOS-2. Deze gerandomiseerde, dubbelblinde studies worden uitgevoerd door FibroGen. Deze gerandomiseerde, dubbelblinde, wereldwijde Fase 3-studies zijn ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van pamrevlumab in combinatie met systemische corticosteroïden te evalueren bij patiënten met niet-ambulante of ambulante DMD.

Voor meer informatie over LELANTOS-2, dat volledig is ingeschreven. Pamrevlumab is een potentieel 'first-in-class' antilichaam dat wordt ontwikkeld door FibroGen om de activiteit van bindweefselgroeifactor (CTGF) te remmen, een veel voorkomende factor in fibrotische en proliferatieve aandoeningen die worden gekenmerkt door aanhoudende en overmatige littekenvorming die kan leiden tot orgaan disfunctie en falen. Pamrevlumab bevindt zich in Fase 3 van de klinische ontwikkeling voor de behandeling van idiopathische longfibrose (IPF), lokaal gevorderde niet-resectabele alvleesklierkanker (LAPC) en Duchenne spierdystrofie (DMD), en in Fase 2/3 voor de behandeling van uitgezaaide alvleesklierkanker.

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft pamrevlumab de status van weesgeneesmiddel en Fast Track toegekend voor de behandeling van patiënten met IPF, DMD en LAPC. De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft pamrevlumab ook de Rare Pediatric Disease Designation toegekend voor de behandeling van patiënten met DMD. Pamrevlumab heeft een veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel aangetoond dat lopend klinisch onderzoek bij IPF, DMD en LAPC ondersteunt.

Pamrevlumab is een onderzoeksgeneesmiddel en is door geen enkele regelgevende instantie goedgekeurd om op de markt te worden gebracht.