Foresee Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de eerste patiënt is gedoseerd in de Casppian Fase 3 registratiestudie. De Casppian Fase 3 studie is een open-label, multicenter klinisch onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van leuprolide (FP-001) 42 mg met gecontroleerde afgifte te evalueren bij patiënten met centrale (Gonadotropine-afhankelijke) vroegrijpe puberteit (CPP). De studie duurt 48 weken.

Het primaire eindpunt van de studie is het percentage patiënten met een serum LH-concentratie < 4 mIU/mL 30 minuten na een stimulatietest met GnRH-agonisten in week 24. Leuprolide (FP-001) 42 mg zal als effectief worden beschouwd voor de behandeling van kinderen met CPP als = 80% van de patiënten LH-suppressie < 4 mIU/mL vertoont op week 24. De Casppian-studie zal ook belangrijke secundaire eindpunten testen, zoals de veranderingen in botleeftijden, groeisnelheid en fysieke tekenen van puberteit beoordeeld door Tanner stadia vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de studie na 48 weken, wat door de FDA is geaccepteerd.

GnRH-afhankelijke CPP is een aandoening die een vroege seksuele ontwikkeling bij meisjes en jongens veroorzaakt, omdat hun "hypothalamus-hypofyse-gonaden-as" vroegtijdig geactiveerd wordt, waardoor kinderen vroegtijdig in de puberteit komen, tussen 2 en 9 jaar oud. CPP-patiënten lopen het risico om als volwassene een aanzienlijk klein gestalte te krijgen, naast sociale, psychologische en emotionele problemen, zoals een lager zelfbeeld, stress, angst en depressie, die hun levenskwaliteit negatief kunnen beïnvloeden. Volgens de website van de NORD (National Organization for Rare Disorders) komt CPP voor bij 1 op de 5.000 tot 10.000 kinderen.

Geschat wordt dat ongeveer 80% - 90% van de gevallen van CPP idiopathisch zijn, vooral bij vrouwen, met een vrouw-man verhouding van ongeveer 20: 1.