Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd. Ontvangt goedkeuring van China NMPA voor de aanvraag van fase 3 IND voor FP-001 42 mg bij patiënten met centrale vroegtijdige puberteit.

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd. heeft aangekondigd dat de aanvraag van een fase 3 IND voor FP-001 42 mg bij patiënten met centrale vroegtijdige puberteit is goedgekeurd door de Chinese NMPA. Huidige ontwikkelingsfase: Indiening aanvraag/goedkeuring/afkeuring/elk klinisch onderzoek (inclusief tussentijdse analyse): GeneScience Pharmaceuticals, de licentiepartner van Foresee in China, heeft op 19 oktober 2022 een fase 3 IND (Investigational New Drug) aanvraag voor FP-001 42 mg ingediend bij de China NMPA (National Medical Products Administration) voor de behandeling van patiënten met centrale vroegrijpe puberteit. GeneScience Pharmaceuticals heeft op 2 november 2022 een kennisgeving ontvangen van de NMPA voor substantiële beoordeling van de aanvraag.

Foresee heeft bericht ontvangen van GeneScience dat het van de NMPA de goedkeuring heeft gekregen dat de fase 3 klinische studie kan worden voortgezet. Deze fase 3 klinische studie is een open-label, single-arm, multinationale, multicenter studie. De populatie die zal worden ingeschreven bestaat uit pediatrische patiënten in de leeftijd van 2-9 jaar met de diagnose CPP.

Er zullen ongeveer 98 proefpersonen worden ingeschreven op locaties in de Verenigde Staten, Europa, China en Taiwan. Volgens de regelgeving van de Amerikaanse FDA mag Foresee vanaf 19 augustus 2022 doorgaan met de fase 3 klinische studie voor FP-001 42 mg bij patiënten met CPP in de VS. Zie de MOPS-aankondiging van 22 augustus 2022; de klinische studie wordt gestart.

Foresee heeft op 15 december 2022 een fase 3 IND aanvraag van FP-001 42 mg voor de behandeling van patiënten met centrale vroegrijpe puberteit ingediend bij Taiwan FDA. Foresee heeft de goedkeuringsbrief van Taiwan FDA ontvangen op 30 december 2022, de fase 3 klinische studie kan worden voortgezet; de klinische studie wordt gestart. Daarnaast heeft Foresee op 23 december 2022 een fase 3 CTA (Clinical Trial Application) voor FP-001 42 mg bij patiënten met CPP ingediend bij het EMA, deze CTA wordt momenteel beoordeeld door de regelgevende instanties.

Op basis van de klinische studieopzet zullen patiënten twee injecties FP-001 42 mg krijgen met tussenpozen van 6 maanden: de eerste dosis op dag 0 en de tweede dosis op week 24, en zij zullen gedurende maximaal 48 weken worden gevolgd om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van FP-001 42 mg te evalueren. Het primaire eindpunt van de werkzaamheid is het percentage patiënten met serum Luteïniserend Hormoon (LH) concentraties < 4 mIU/mL op week 24 in de intent-to-treat (ITT) populatie. Komend ontwikkelingsplan: Geschatte datum van voltooiing: De klinische studie zal naar verwachting in 2025 worden voltooid.

Het tijdstip van voltooiing wordt bepaald door de feitelijke toestand van de rekrutering. Marktsituatie: gonadale axiso werd voortijdig geactiveerd, waardoor kinderen voortijdig in de puberteit komen, tussen 2 en 9 jaar. Terwijl de puberteit normaal gesproken begint tussen 8 en 13 jaar bij meisjes en tussen 9 en 14 jaar bij jongens, beginnen patiënten met centrale vroegtijdige puberteit al vóór de puberteit tekenen te vertonen.

De ontwikkeling van secundaire geslachtskenmerken begint, zoals meisjes die borsten ontwikkelen en hun menstruatie beginnen; bij jongens groeien de geslachtsdelen en wordt de stem dieper. Naar schatting komt CPP voor bij 1 op de 5.000 tot 10.000 kinderen. CPP komt vaker voor bij meisjes dan bij jongens, met een verhouding vrouw/man van ongeveer 20:1.