GENFIT kondigt haar herziene vooruitzichten voor 2024 aan en blikt terug op de recente vooruitgang. Elafibranor in PBC: Ipsen heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt sinds de aankondiging van positieve tussentijdse gegevens van de ELATIVE pivotale fase 3-studie in juni 2023: Sterke aanwezigheid van leiderschap op AASLD The Liver Meeting en aanvullende resultaten van ELATIVE gepresenteerd als late doorbraak, waaronder gegevens die een statistisch significante verbetering laten zien (nominale p-waarde < 0.05) op multidimensionale metingen van pruritus (PBC-40 en 5D-jeuk scores) Publicatie van ELATIVE Fase 3 gegevens in de New England Journal of Medicine Goedkeuring van registratie door de regelgevende instanties verkregen in de VS, Europa en het Verenigd Koninkrijk2 in minder dan 6 maanden na de topline Fase 3 gegevens, en Priority Review toegekend voor NDA door de Amerikaanse FDA met PDUFA beoogde actiedatum op 10 juni 2024 Tijdens de Capital Market Day op 7 december herhaalde Ipsen haar vertrouwen in elafibranor, aangezien het profiel zeer gunstig zou kunnen zijn voor patiënten die lijden aan PBC. In de ELATIVE Fase 3 studie werd met elafibranor een significant behandelingsvoordeel behaald op het primaire samengestelde eindpunt, met een hoog responderpercentage en een laag placebo-effect.

Het belangrijkste secundaire eindpunt voor ALP-normalisatie werd bereikt, ondanks een hoog ALP-niveau bij aanvang, met hoge statistische significantie. De verbeteringen in pruritus op PBC-40 en 5D-jeukscores waren ook statistisch significant en elafibranor werd over het algemeen goed verdragen met een goed gedocumenteerd veiligheidsprofiel dat consistent is met eerdere onderzoeken.

De aanvaarding van de aanvragen in de VS en Europa hebben de eerste mijlpaalbetaling voor GENFIT uitgelokt. Het bedrijf verwacht ook aanvullende mijlpaalbetalingen na lanceringen in de VS en Europa en zou als gevolg daarvan tegen het einde van volgend jaar in totaal ongeveer 89 miljoen euro moeten ontvangen.

Ipsen gaf ook aan dat het verwacht dat de wereldwijde piekverkoop van elafibranor voor PBC meer dan 500 miljoen euro zal bedragen. Aangezien de overeenkomst met Ipsen in aanmerking komt voor gedifferentieerde dubbelcijferige royalty's, zou dit voor GENFIT een zeer aanzienlijke inkomstenstroom kunnen betekenen op basis van deze royalty's en aanvullende mijlpaalbetalingen. Ipsen heeft ook aangegeven dat het bezig is met de ontwikkeling van elafibranor voor primaire scleroserende cholangitis (PSC), wat zou kunnen leiden tot verdere inkomsten voor GENFIT onder de licentieovereenkomst.

Pijplijnvooruitzichten voor 2024 GENFIT's R&D-inspanningen zijn verschoven van chronische naar acute leveraandoeningen, met een sterke focus op ACLF, waar de onvervulde medische behoefte zeer belangrijk is, omdat er momenteel geen goedgekeurde therapieën zijn. De therapeutische kandidaten zijn strategisch geselecteerd op basis van de pathofysiologie van ACLF om de meest relevante routes aan te pakken via gedifferentieerde en complementaire werkingsmechanismen. Verwacht wordt dat in 2024 vooruitgang wordt geboekt met alle programma's van de ACLF-franchise: VS-01 (op liposomen gebaseerde technologie om ammoniak en andere ACLF-toxinen uit het bloed te verwijderen): Fase 2 gestart met tussentijdse gegevens, gepland voor medio 2024 NTZ (ontstekingsremmend en antibacterieel middel gericht op het verminderen van systemische ontsteking en het belemmeren van het vrijkomen van PAMPs5 en bacteriële translocatie): herformulering en Fase 2 in voorbereiding in 2024 met de start van een proof-of-concept studie gepland voor 1H25 SRT-015 (ASK1-remmer, gericht op de lever, gericht op het remmen van celdood, ontsteking en fibrose): initiëring eerste-in-menselijke studie gepland voor 2H24 CLM-022 (NLRP3 inflammasoomremmer gericht op het remmen van systemische ontsteking en celdood): preklinische proof of concept verwacht te starten in 2024 VS-02-HE (kleine molecule gericht op het verminderen van hyperammonemie, het stabiliseren van ammoniak in het bloed en het voorkomen van leverencefalopathie): IND studies starten in 2024 met verwachte voltooiing in 2025 GENFIT ontwikkelt ook producten voor andere zeldzame en levensbedreigende leverziekten met een grote onbeantwoorde medische behoefte: GNS561 voor cholangiocarcinoom (CCA): Fase 1b tussentijdse biomarkergegevens verwacht vanaf 1H24 VS-01 voor Ureum Cyclus Stoornissen (UCD's) en Organische Acidemieën (OA): IND die de voltooiing van niet-klinische studies mogelijk maakt, verwacht in 2024.