GlycoMimetics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de toevoeging van een protocolwijziging heeft goedgekeurd aan de cruciale Fase 3-studie van het bedrijf met uproleselan voor recidief/refractaire (R/R) acute myeloïde leukemie (AML). Het amendement maakt het mogelijk om een tijdsgebaseerde analyse van het primaire eindpunt van algehele overleving uit te voeren na een gedefinieerde afsluitdatum als de 295 overlevingsgebeurtenissen die oorspronkelijk gepland waren voor een gebeurtenisgestuurde analyse niet zijn waargenomen. Met de toevoeging van een op tijd gebaseerde analyse zullen de topline resultaten naar verwachting aan het einde van het tweede kwartaal van 2024 worden gerapporteerd.

De Fase 3 studie voltooide de inschrijving van 388 patiënten op 70 locaties in negen landen in november 2021. Een op voorvallen gebaseerde eindanalyse van de algehele overleving werd eerder verwacht na het einde van het jaar 2022, maar het aantal voorvallen is afgenomen, waardoor de verwachte tijdlijn verlengd is. Op basis van geblindeerde gepoolde gegevens die tot op heden zijn waargenomen, zal een op tijd gebaseerde eindanalyse in het tweede kwartaal van 2024 naar verwachting een klinisch volwassen dataset opleveren voor de evaluatie van uproleselan in R/R AML.

Deze dataset zal naar verwachting een mediane follow-up hebben van meer dan drie jaar, inclusief ten minste twee jaar post-transplantatiegegevens. De meerderheid van de overlevende patiënten in de studie ontving hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). Als gevolg hiervan is het bedrijf van mening dat het vastleggen van overlevingsgebeurtenissen voor deze studie na het tweede kwartaal van 2024 beperkte extra waarde zou bieden voor de primaire analyse.

Twee jaar na de transplantatie wordt over het algemeen beschouwd als een belangrijke mijlpaal in AML, omdat de meeste patiënten die ten minste twee jaar na de transplantatie overleven zonder een terugval in de ziekte te krijgen, doorgaans worden beschouwd als langetermijnoverlevers. Bij patiënten die meer dan twee jaar na de transplantatie overleven, is het minder waarschijnlijk dat de ziekte terugkomt. Als onderdeel van de protocolwijziging gaf de FDA ook toestemming voor de toevoeging van EFS- en overall survival-analyses als secundaire eindpunten.