GlycoMimetics, Inc. kondigde de voorlopige resultaten aan van zijn wereldwijde Fase 3-studie met uproleselan in 388 patiënten met R/R AML. In het onderzoek zorgde uproleselan in combinatie met chemotherapie niet voor een statistisch significante verbetering van de algehele overleving in de populatie met intentie tot behandeling ten opzichte van alleen chemotherapie. Patiënten die behandeld werden met uproleselan hadden een mediane totale overleving van 13 maanden, vergeleken met 12,3 maanden in de placebo-arm.

De bijwerkingen kwamen overeen met de bekende bijwerkingenprofielen van de in het onderzoek gebruikte chemotherapie. Het gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische fase 3-onderzoek evalueerde uproleselan in combinatie met MEC (mitoxantrone, etoposide en cytarabine) of FAI (fludarabine, cytarabine en idarubicine) bij patiënten met R/R AML. Patiënten kregen ofwel uproleselan ofwel placebo gedurende 8 dagen gedurende 1 inductiecyclus en, indien van toepassing, maximaal 3 consolidatiecycli.

Het primaire eindpunt van het onderzoek was algehele overleving zonder censuur voor transplantatie. Secundaire eindpunten waren onder andere incidentie van ernstige orale mucositis, complete remissie en remissie. In totaal werden 388 patiënten op 70 locaties in negen landen 1:1 gerandomiseerd tussen de behandelings- en placebo-armen. Het NCI en de Alliance for Clinical Trials in Oncology voeren een adaptief fase 2/3-onderzoek uit naar uproleselan bij volwassenen met nieuw gediagnosticeerde AML die 60 jaar of ouder zijn en geschikt zijn voor intensieve chemotherapie.

Het gerandomiseerde, gecontroleerde onderzoek evalueert de toevoeging van uproleselan aan een standaard cytarabine/daunorubicine-regime (7+3) versus chemotherapie alleen. Het fase 2-gedeelte van de studie voltooide de inclusie van 267 patiënten in december 2021. De resultaten van de vooraf geplande Fase 2 gebeurtenisvrije overleving tussentijdse analyse zullen worden gerapporteerd zodra deze beschikbaar zijn.