Intellia Therapeutics, Inc. kondigde de eerste patiënt aan die gedoseerd werd in de wereldwijde cruciale, Fase 3 MAGNITUDE studie van NTLA-2001. NTLA-2001 is een in vivo CRISPR-gebaseerde therapie die ontworpen is als een eenmalige behandeling om het TTR-gen te inactiveren en zo de productie van TTR-eiwit te voorkomen voor de behandeling van transthyretine (ATTR) amyloïdose. De MAGNITUDE studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van NTLA-2001 bij patiënten met ATTR amyloïdose met cardiomyopathie.

De cruciale Fase 3 MAGNITUDE klinische studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van NTLA-2001 te evalueren bij ongeveer 765 patiënten met transthyretine amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). Het primaire eindpunt van het onderzoek is een samengesteld eindpunt van cardiovasculaire (CV)-gerelateerde mortaliteit en CV-gerelateerde voorvallen. Volwassen patiënten met erfelijk of wild type ATTR-CM zullen 2:1 gerandomiseerd worden om een eenmalige infusie van 55 mg NTLA-2001 of placebo te ontvangen.