Intellia Therapeutics, Inc. kondigt aan dat de tussentijdse resultaten van het Fase 1-gedeelte van de Fase 1/2-studie van NTLA-2002 online zijn gepubliceerd in de New England Journal of Medicine (NEJM). NTLA-2002 is een in vivo CRISPR-gebaseerde genbewerkingstherapie in ontwikkeling als een eenmalige behandeling voor erfelijk angio-oedeem (HAE), een zeldzame genetische aandoening die leidt tot mogelijk levensbedreigende zwellingaanvallen. Daarnaast blijft het bedrijf op schema om een wereldwijde pivotale studie voor NTLA-2002 te starten in de tweede helft van 2024, afhankelijk van feedback van de regelgevende instanties.

Dit is het tweede opeenvolgende in vivo CRISPR-gebaseerde programma van Intellia waarvan de eerste klinische gegevens worden gepubliceerd in het New England Journal of medicine, wat de immense potentiële impact die het gepatenteerde genbewerkingsplatform zou kunnen hebben op de toekomst van de menselijke gezondheid verder ondersteunt. De gerapporteerde gegevens toonden aan dat een enkele dosis NTLA-2002 leidde tot een gemiddelde vermindering van 95% van het aantal maandelijkse HAE-aanvallen bij alle 10 patiënten in het Fase 1-gedeelte. Intellia's lopende Fase 1/2-studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van NTLA-2002 bij volwassenen met Type I of Type II erfelijk angio-oedeem (HAE).

Tussentijdse Fase 1 klinische gegevens toonden een dramatische vermindering van het aantal aanvallen, evenals een consistente, diepe en duurzame vermindering van de kallikreinespiegel. NTLA-2002 heeft vijf belangrijke registraties ontvangen, waaronder Orphan Drug en RMAT Designation door de U.S. Food and Drug Administration, het Innovation Passport door de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), Priority Medicines (PRIME) Designation door de European Medicines Agency, evenals Orphan Drug Designation door de Europese Commissie. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot: risico's met betrekking tot Intellia's relatie met derden, inclusief haar licentiegevers en licentienemers; risico's met betrekking tot het vermogen van haar licentiegevers om hun intellectuele eigendomspositie te beschermen en te behouden; onzekerheden met betrekking tot de autorisatie, start, inschrijving en uitvoering van studies en andere ontwikkelingsvereisten voor haar productkandidaten, inclusief NTLA-2002; het risico dat NTLA-2002 niet succesvol ontwikkeld en gecommercialiseerd zal worden; en het risico dat de resultaten van preklinische stu dies of klinische studies, zoals de klinische studie van NTLA-2002, niet voorspellend zijn voor toekomstige resultaten in verband met toekomstige studies voor hetzelfde productkandidaat of Intellia's andere productkandidaten.

Voor een bespreking van deze en andere risico's en onzekerheden, en andere risico's en onzekerheden, en andere risico's en onzekerheden.