Intellia Therapeutics, Inc. en ReCode Therapeutics kondigen een strategische samenwerking aan voor de ontwikkeling van nieuwe genomische geneesmiddelen voor de behandeling van cystische fibrose (CF). CF is een genetische ziekte die wordt veroorzaakt door mutaties in het CFTR-gen, wat leidt tot de ophoping van dik slijm in de longen, het spijsverteringsstelsel en andere organen. CF kan leiden tot levensbedreigende infecties, ademhalingsfalen en andere ernstige complicaties.

De samenwerking zal gebruikmaken van Intellia's gepatenteerde CRISPR-gebaseerde genbewerkingplatform, inclusief de DNA-schrijftechnologie, en ReCode's gepatenteerde Selective Organ Targeting (SORT) lipide nanodeeltjes (LNP) toedieningsplatform om nauwkeurig één of meer CF-genmutaties te corrigeren die de ziekte veroorzaken. Als onderdeel van de overeenkomst zullen de bedrijven hun eerste onderzoeksinspanningen richten op therapeutische benaderingen die CF aanpakken voor patiënten die beperkte of geen behandelingsmogelijkheden hebben, met de mogelijkheid om de reikwijdte van de samenwerking in latere fasen uit te breiden. Intellia zal verantwoordelijk zijn voor het ontwerp van de bewerkingsstrategie en componenten van onderzoekskwaliteit voor de onderzoekstherapieën.

ReCode zal de daaropvolgende preklinische en klinische ontwikkeling leiden. ReCode zal ook de wereldwijde commercialisering leiden voor bepaalde programma's die voortkomen uit de samenwerking. Intellia zal in aanmerking komen voor vooraf gespecificeerde mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling en commercialisering, evenals royalty's op potentiële verkopen.

Intellia kan ook een optie uitoefenen om de commercialisering van bepaalde programma's in de VS te leiden. Deze samenwerking met ReCode is erop gericht om dat doel te bereiken door samen te werken aan het versnellen van de ontwikkeling van potentieel levensveranderende therapieën voor mensen met taaislijmziekte.