Intellia Therapeutics, Inc. en Kyverna Therapeutics kondigden een licentie- en samenwerkingsovereenkomst aan voor de ontwikkeling van een allogene CD19 chimere antigen receptor (CAR) T-celtherapie voor de behandeling van een verscheidenheid aan B-cel-gemedieerde auto-immuunziekten. Als onderdeel van de overeenkomst verleende Intellia Kyverna rechten om haar eigen ex vivo CRISPR/Cas9-gebaseerd allogeen platform te gebruiken voor de ontwikkeling van KYV-201, een volgende generatie CD19 CAR T-cel onderzoekskandidaat voor de behandeling van geselecteerde auto-immuunziekten. In ruil ontving Intellia een aandelenbelang in Kyverna en deed het een aanvullende investering in Kyverna. Kyverna zal de preklinische en klinische ontwikkeling van KYV-201 leiden en financieren. Intellia zal in aanmerking komen voor bepaalde ontwikkelings- en commerciële mijlpaalbetalingen, evenals lage-tot-midden-cijfer royalty's op potentiële toekomstige verkopen. Intellia kan ook een optie uitoefenen om de commercialisering van KYV-201 in de V.S. te leiden in het kader van een overeenkomst voor gezamenlijke ontwikkeling en gezamenlijke commercialisering. Als Intellia ervoor kiest om KYV-201 mede te ontwikkelen en te commercialiseren, zal zij een opt-in vergoeding betalen en delen in 50% van de ontwikkelingskosten en toekomstige verkoopopbrengsten uit de commercialisering van KYV-201 in de V.S. Kyverna behoudt alle rechten buiten de V.S., Preklinisch hebben CD19-gerichte CAR T-celtherapieën een opvallende doeltreffendheid aangetoond door diepe depletie van B-cellen in zowel bloed als weefsels in ziektemodellen, wat de belofte ondersteunt van een transformatieve therapie voor patiënten die leven met door B-cellen aangedreven auto-immuunziekten.1 Door een aangekondigde overeenkomst met de National Institutes of Health (NIH) is Kyverna de exclusieve wereldwijde licentiehouder van een nieuw klinisch anti-CD19 CAR T-construct voor gebruik in zowel autologe als allogene CAR T-celtherapieën om auto-immuunziekten aan te pakken. Dit construct, dat is ontworpen om het verdraagbaarheidsprofiel van conventionele CD19 CAR T's te verbeteren, combineert een volledig humane anti-CD19 CAR met costimulatoire domeinen die zijn ontworpen om de afgifte van cytokinen tot een minimum te beperken en de klinische verdraagbaarheid te verbeteren,2 zoals werd waargenomen in een klinische studie van fase 1/2 die door het NIH werd uitgevoerd bij 20 patiënten met B-cel maligniteiten. Kyverna erkent dat deze gunstige eigenschappen zeer wenselijk zijn voor de behandeling van auto-immuunziekten en is, via haar samenwerking met Intellia, van plan het construct in de CRISPR/Cas9-geëngineerde allogene CD19 CAR T KYV-201 te ontwikkelen voor gebruik in B-cel gemedieerde auto-immuunziekten.