Ionis Pharmaceuticals, Inc. heeft positieve resultaten gepresenteerd van een geplande 35 weken durende tussentijdse analyse van de fase 3-studie NEURO-TTRansform van eplontersen van Ionis en AstraZeneca bij patiënten met erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie (ATTRv-PN). In het onderzoek toonde eplontersen een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de co-primaire en secundaire werkzaamheidseindpunten in vergelijking met de externe placebogroep. Eplontersen vertoonde een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel.

De studieresultaten werden gepresenteerd op het International Symposium on Amyloidosis (ISA) in Heidelberg, Duitsland. In de studie behaalde eplontersen een gemiddelde vermindering van 81,2% (p < 0,0001) van het co-primaire eindpunt van de serum transthyretine (TTR) concentratie in vergelijking met de uitgangswaarde, wat een verminderde productie van TTR-eiwit aantoont. Eplontersen toonde ook een significant behandeleffect op het co-primaire eindpunt van de gemodificeerde Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), een maat voor neuropathische ziekteprogressie, met een statistisch significant verschil in gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde ten opzichte van de externe placebogroep (p < 0,0001).

De studie voldeed ook aan het belangrijkste secundaire eindpunt van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN), waaruit bleek dat de behandeling met eplontersen de door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven aanzienlijk verbeterde in vergelijking met de externe placebogroep (p < 0,0001). Eplontersen vertoonde een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel. In het onderzoek was het aantal bijwerkingen in de eplontersen-groep lager of vergelijkbaar met placebo in alle belangrijke categorieën.

Er waren geen speciale TEAE's die leidden tot stopzetting van het geneesmiddel. De onderzoeksgegevens komen overeen met het klinische profiel van de andere LICA-programma's van Ionis en bevestigen hoe de LIgand-Conjugated Antisense-technologie van het bedrijf Ionis positioneert om potentieel transformerende behandelingen te leveren voor een breed scala aan onvervulde medische behoeften.