Ionis Pharmaceuticals, Inc. kondigt positieve resultaten aan voor de Fase 3-studie OASIS-HAE naar donidalorsen bij mensen met erfelijk angio-oedeem (HAE). De studie voldeed aan het primaire eindpunt van vermindering van het aantal angio-oedeemaanvallen bij patiënten die werden behandeld met donidalorsen (80mg) via subcutane injectie, gedoseerd om de 4 weken (Q4W) (p <0,001) of om de 8 weken (Q8W) (p=0,004), in vergelijking met placebo. Daarnaast toonde het onderzoek aan dat donidalorsen statistische significantie bereikte op alle secundaire eindpunten in de Q4W-groep en belangrijke secundaire eindpunten in de Q8W-groep.

Donidalorsen vertoonde een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel in de studie, en er waren geen ernstige bijwerkingen bij de patiënten die met donidalorsen behandeld werden. HAE is een zeldzame en levensbedreigende genetische ziekte die onvoorspelbare en frequente ernstige zwellingen van de huid, het maag-darmkanaal (GI), de bovenste luchtwegen, het gezicht en de keel veroorzaakt. Donidalorsen is een onderzoekend RNA-gericht profylactisch geneesmiddel dat is ontworpen om de productie van prekallikreïne (PKK) nauwkeurig aan te pakken en stil te leggen, waardoor de route die leidt tot HAE-aanvallen wordt onderbroken.

Op basis van deze gegevens bereidt Ionis zich voor op het indienen van een New Drug Application bij de Amerikaanse Food and Drug Administration. Otsuka, dat de exclusieve rechten heeft om donidalorsen in Europa te commercialiseren, bereidt zich voor op de indiening van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij het Europees Geneesmiddelenbureau. Donidalorsen kreeg de Orphan Drug Designation in de VS, en de Orphan Drug Designation procedure in de EU loopt.

Ionis is van plan de Fase 3 OASIS-HAE resultaten halverwege dit jaar te presenteren op een aanstaand medisch congres. Ionis is ook van plan om halverwege het jaar de resultaten bekend te maken van de fase 3-studie OASIS-Plus, die zowel de open-label uitbreiding van de fase 3-studie omvat als een afzonderlijk cohort van patiënten die zijn overgestapt op donidalorsen vanuit een ander profylactisch HAE-medicijn.