IVERIC bio, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de beoordeling van de aanvraag heeft afgerond en de New Drug Application (NDA) van het bedrijf heeft aanvaard voor avacincaptad pegol (ACP), een nieuwe onderzoekscomplement C5-remmer voor de behandeling van geografische atrofie (GA) secundair aan leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD). Aan de NDA is Priority Review toegekend met een PDUFA-doelstelling van 19 augustus 2023. Het bedrijf kondigde ook aan dat de FDA op dit moment geen potentiële herzieningsproblemen heeft geïdentificeerd en dat de FDA momenteel niet van plan is een vergadering van het adviescomité voor ACP te houden.

De indiening van de NDA is gebaseerd op de 12 maanden pre-specifieke primaire effectiviteits- en veiligheidsresultaten van de GATHER1 en GATHER2 klinische studies. ACP is het enige onderzoeksproduct voor de behandeling van GA dat het vooraf gespecificeerde primaire eindpunt voor 12 maanden heeft bereikt in twee fase 3 pivotal studies met waargenomen werkzaamheidspercentages tot 35%. Bovendien is ACP de eerste en enige onderzoekstherapie die het predicaat Breakthrough Therapy heeft gekregen voor GA secundair aan AMD.

Leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD) is de belangrijkste oorzaak van matig en ernstig verlies van centraal zicht bij ouder wordende volwassenen. De macula is een klein gebied in het centrale deel van het netvlies dat verantwoordelijk is voor het centrale zicht. Naarmate AMD voortschrijdt, leidt het verlies van netvliescellen en de onderliggende bloedvaten in de macula tot een duidelijke verdunning en/of atrofie van het netvliesweefsel.

Geografische atrofie, geassocieerd met AMD, leidt bij deze patiënten tot verder onomkeerbaar gezichtsverlies. Er zijn momenteel geen door de Amerikaanse FDA of het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) goedgekeurde behandelingsopties beschikbaar voor patiënten met geografische atrofie als gevolg van AMD. Avacincaptad pegol (ACP) is een onderzoeksgeneesmiddel dat momenteel door de Amerikaanse FDA wordt beoordeeld op veiligheid en werkzaamheid.

ACP is een nieuwe complement C5-eiwitremmer. Men vermoedt dat overactiviteit van het complementsysteem en het C5-eiwit een cruciale rol spelen bij de ontwikkeling en groei van littekenvorming en gezichtsverlies in verband met geografische atrofie (GA) als gevolg van leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD). Door C5 aan te pakken, kan ACP de activiteit van het complementsysteem dat de degeneratie van netvliescellen veroorzaakt, verminderen en mogelijk de progressie van GA vertragen.