JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. kondigde belangrijke resultaten aan van de 52 weken tussentijdse gegevens van zijn wereldwijde fase I/II-studie met JR-171 (INN: lepunafusp alfa) bij personen met mucopolysaccharidosis type I (MPS I, ook bekend als Hurler-, Hurler-Scheie- en Scheie-syndroom). JCR Pharmaceuticals is van plan om op 4 oktober 2023 een webinar te organiseren om verdere details van de 52-weekse resultaten van de klinische studie te presenteren. De fase I/II klinische studie wordt uitgevoerd in verschillende centra in Brazilië, Japan en de Verenigde Staten en bestaat uit twee delen: Deel 1 van de open-label studie is een 4-weekse dosis-escalatiestudie bij volwassen personen met MPS I, terwijl deel 2 twee dosissen JR-171 vergelijkt bij pediatrische en volwassen personen met MPS I. De belangrijkste doelstellingen van de klinische studie in fase I/II zijn het vaststellen van de veiligheid van chronische dosering van JR-171 bij personen met MPS I, de farmacokinetiek van JR-171, het onderzoeken van somatische ziektecontrole op basis van biomarkers en somatische eindpunten, en het onderzoeken van vroege tekenen van werkzaamheid op tekenen en symptomen van MPS I van het centrale zenuwstelsel. Op een wereldsympoisum TM2023 in februari 2023 presenteerde JCR al dat de vermindering van cerebrospinale vloeistof biomarker werd waargenomen bij alle patiënten, en biomarkers in serum en urine daalden (bij behandelingsnaïeve proefpersonen) of stabiel waren (bij enzymvervangingstherapie ("ERT") - ervaren proefpersonen) na behandeling met JR-171 gedurende 12 weken.

Er werden geen geneesmiddel-gerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) gerapporteerd tijdens de studie. Er waren geen grote verschillen in het veiligheidsprofiel van JR-171 op beide geteste dosisniveaus.