Johnson & Johnson kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair multipel myeloom die ten minste één voorafgaande therapielijn hebben gekregen, waaronder een proteasoomremmer en een immunomodulerend middel, en refractair zijn voor lenalidomide. Met deze goedkeuring wordt CARVYKTI® de eerste en enige B-cel maturatie antigeen (BCMA)-gerichte therapie die is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met multipel myeloom vanaf het eerste recidief. De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op de positieve resultaten van de Fase 3 CARTITUDE-4 studie, die aantoonde dat het eerdere gebruik van CARVYKTI® het risico op ziekteprogressie of overlijden met 59% verminderde in vergelijking met standaardbehandelingen - pomalidomide, bortezomib en dexamethason (PVd) of daratumumab, pomalidomide en dexamethason (DPd) - bij volwassenen met recidief en lenalidomide-refractair multipel myeloom die één tot drie voorafgaande behandelingslijnen kregen.

Het onderzoek, dat werd gepresenteerd op de 2023 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting en gepubliceerd in The New England Journal of Medicine, omvatte en rapporteerde ook belangrijke secundaire resultaten zoals algehele respons (OR) en algehele overleving (OS). CARVYKTI® is een celtherapie die het immuunsysteem van de patiënt, of T-cellen, inzet om de ziekte te bestrijden. De behandeling vereist uitgebreide training, voorbereiding en certificering om een positieve ervaring voor patiënten te garanderen.

Sinds de eerste goedkeuring in februari 2022 heeft Johnson & Johnson aanzienlijke vooruitgang geboekt in de productie om de productie van CARVYKTI® snel op te schalen. Het veiligheidsprofiel voor CARVYKTI® bevat een waarschuwing in het kader voor Cytokine Release Syndrome (CRS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonisme en Guillain-Barre-syndroom en de bijbehorende complicaties, Hemophagocytic Lymphohistiocytosis/Macrophage Activation Syndrome (HLH/MAS), Langdurige en Terugkerende Cytopenieën en Secundaire Maligniteiten waaronder myelodysplastisch syndroom, acute myeloïde leukemie en T-cel maligniteiten. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten Verhoogde vroegtijdige sterfte, Hypogammaglobulinemie, infecties, overgevoeligheidsreacties en effecten op de rijvaardigheid en het vermogen om machines te gebruiken.