Karyopharm Therapeutics Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration de aanwijzing als weesgeneesmiddel heeft toegekend voor eltanexor, een nieuwe orale, Selective Inhibitor of Nuclear Export (SINE) verbinding, voor de behandeling van myelodysplastische syndromen. MDS is een groep ziekten die wordt gekenmerkt door ineffectieve productie van de bestanddelen van het bloed als gevolg van een slechte beenmergfunctie met een risico op progressie naar acute myeloïde leukemie. Karyopharm onderzoekt momenteel eltanexor in een lopende open-label fase 1/2-studie als single-agent of in combinatie met goedgekeurde en onderzoeksmiddelen bij patiënten met verschillende soorten hematologische en solide tumorkankers (KCP-8602-801; NCT02649790). Eerder meldde Karyopharm positieve gegevens van een door onderzoekers gesponsorde Fase 1-studie waarin enkelvoudige eltanexor-agentia werden geëvalueerd bij patiënten met hypomethylerende agentia (HMA) -refractaire MDS, waarbij eltanexor een totale respons van 53% en een mediane totale overleving van 9,9 maanden liet zien. Dit steekt gunstig af bij de historische overleving van vier tot zes maanden voor MDS-patiënten die met een HMA zijn behandeld. Elk jaar worden in de VS ongeveer 15.000 mensen gediagnosticeerd met MDS met een intermediair tot hoog risico.1 HMA's zijn de huidige standaardbehandeling voor nieuw gediagnosticeerde MDS-patiënten met een hoger risico. Slechts 40-60% van de patiënten reageert echter, waarbij deze respons meestal minder dan twee jaar aanhoudt.2 De prognose bij HMA-refractaire ziekte is slecht, met een mediane overall survival van vier tot zes maanden.3,4 Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor HMA-refractaire MDS. De aanwijzing als weesgeneesmiddel door de FDA wordt toegekend om de ontwikkeling van geneesmiddelen te bevorderen die gericht zijn op aandoeningen waaraan jaarlijks 200.000 of minder Amerikaanse patiënten lijden en waarvan wordt verwacht dat ze een aanzienlijk therapeutisch voordeel bieden ten opzichte van bestaande behandelingen. De aanwijzing tot weesgeneesmiddel geeft een bedrijf recht op bepaalde stimulansen die gelden voor alle stadia van de ontwikkeling van een geneesmiddel, waaronder de mogelijkheid van zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring van het op de markt brengen, belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische proeven in de V.S., het in aanmerking komen voor subsidies voor weesgeneesmiddelen en vrijstelling van bepaalde administratieve vergoedingen.